Kindermedika

Ataluren ist ein Oxadiazol- und Benzoesäure-Derivat. Eine Nonsense-Mutation der DNA führt zu einem frühzeitigen Stopcodon in der mRNS. Dieses frühzeitige Stopcodon in der mRNA verursacht Erkrankungen (Duchenne-Muskeldystrophie ), indem es den Translationsprozess beendet, bevor ein Protein voller Länge generiert ist. Ataluren ermöglicht ein ribosomales Durchlesen der mRNA, die ein derartiges Stopcodon enthält, und infolgedessen wird ein Protein voller Länge erzeugt.

Pharmakokinetik bei Kindern

F = 55 %

T_1/2: 2-6 Stunden

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

Duchenne-Muskeldystrophie bei gehfähigen Patienten
- Oral
  - On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral, für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie infolge einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen bei gehfähigen Patienten im Alter ab 2 Jahren

Kinder und Jugendliche mit einem Körpergewicht von ≥ 12 kg:
10 mg/kg Körpergewicht morgens, 10 mg/kg Körpergewicht mittags und 20 mg/kg Körpergewicht abends (für eine tägliche Gesamtdosis von 40 mg/kg Körpergewicht)

(SmPC Translarna)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://ema. europa.eu abgerufen werden.

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Präparate im Handel

Granulat zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen 125 mg, 250 mg, 1000 mg

Anwendungshinweis:

Der vollständige Inhalt jedes einzelnen Beutels sollte mit mindestens 30 ml Flüssigkeit (Wasser, Milch, Fruchtsaft) oder 3 Esslöffeln halbfester Nahrung (Joghurt oder Apfelmus) gemischt werden.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Das Granulat zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen enthält: Propylenglykol (im Aroma)

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

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Dosierungen

Duchenne-Muskeldystrophie bei gehfähigen Patienten
Oral ≥ 2 Jahre und ≥ 12 kg ^[1] 40 mg/kg/Tag aufgeteilt in 3 ungleiche Dosen: 10-10-20 mg/kg/Dosis.

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

GFR ≥30: Keine Dosisanpassung erforderlich
GFR 10-30: Es kann keine allgemeingültige Empfehlung gegeben werden; es sollte abgewogen werden, ob der gewünschte Effekt von Ataluren die möglichen Risiken überwiegt.
GFR <10: Es kann keine allgemeingültige Empfehlung gegeben werden; es sollte abgewogen werden, ob der gewünschte Effekt von Ataluren die möglichen Risiken überwiegt.

Klinische Konsequenzen

Bei eingeschränkter Nierenfunktion steigt die Exposition gegenüber Ataluren und dem Acylglucuronid-Metaboliten. Dies erhöht das Risiko unerwünschter Wirkungen.

Klinische Folgen:
Die Toxizität des Metaboliten ist nicht bekannt. In einer Studie mit einer einmaligen Gabe Ataluren war die Ataluren-Exposition bei Probanden mit ClCr <30 ml/min im Vergleich zu Probanden mit normaler Nierenfunktion um 61 % höher. Die Exposition des Acylglucuronid-Metaboliten war 3-8x höher.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Das Nebenwirkungsprofil von Kindern entspricht dem Nebenwirkungsprofil von Erwachsenen.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (≥ 10%): Erbrechen

Häufig (1-10%): Verminderter Appetit, Hypertriglyceridämie, Kopfschmerzen, Hypertonie, Husten, Epistaxis, Übelkeit, Oberbauchschmerzen, Flatulenz, Bauchbeschwerden, Obstipation, erythematöser Hautausschlag, Schmerzen in den Extremitäten, muskuloskelettale Schmerzen in der Brust, Hämaturie, Einnässen, Pyrexie, Gewichtsverlust

Häufigkeit nicht bekannt: Veränderungen des Lipidprofils (erhöhte Triglyzerid- und Cholesterolwerte), Veränderungen bei Nierenfunktionstests (erhöhte Werte für Kreatinin, Harnstoff-Stickstoff im Blut, Cystatin C)

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Kontraindikationen allgemein

Gleichzeitige Anwendung intravenöser Aminoglykoside

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

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Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

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Andere Mittel gegen Störungen des Muskel- und Skelettsystems
	Risdiplam Evrysdi®	M09AX10

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Referenzen

PTC Therapeutics International Limited, SmPC Translarna (EU/1/13/902/003) 31-08-2018, www.geneesmiddeleninformatiebank
NKFK Werkgroep nierfunctiestoornissen [NKFK Arbeitsgruppe Nierenfunktionsstörung], Extrapolatie van KNMP risico analyse "Verminderde nierfunctie" voor volwassenen naar kinderen [Extrapolation der KNMP-Risikoanalyse "Eingeschränkte Nierenfunktion" für Erwachsene auf Kinder], 20 Dec 2021
PTC Therapeutics International Limited, SmPC Translarna Granulat zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen 125 mg (EU/1/13/902/001), aufgerufen am 16.05.2023, http://www.ema.europa.eu

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Änderungsverzeichnis

10 Juli 2023 16:07: Neue Monographie