Avalglucosidase alfa

Wirkstoff
Avalglucosidase alfa
Handelsname
Nexviadyme®
ATC-Code
A16AB22
Dosierungen
Nierenfunktionsstörungen

Darreichungsformen und Hilfsstoffe
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wechselwirkungen
Pharmakodynamik und -kinetik

Zulassung
Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Pharmakodynamik

Avalglucosidase alfa ist eine rekombinante, humane, saure α-Glucosidase (rhGAA), die mittels rekombinanter DNA-Technologie in Ovarialzellen des chinesischen Hamsters (CHO) hergestellt wird und eine exogene GAA-Quelle darstellt. Dieses Enzym hilft, die Glykogen-Spiegel im Körper zu kontrollieren. Personen mit Morbus Pompe haben niedrige GAA-Spiegel, weshalb die Glykogen-Spiegel in verschiedenen Muskeln stark ansteigen können. Avalglucosidase alfa ist eine modifizierte Form von Alglucosidase alfa und besitzt 15-mal so viele Mannose-6-Phosphat (M6P)-Reste wie Alglucosidase alfa. Mit seinen Kohlenhydratgruppen bindet das GAA-Molekül nachweislich an den M6P-Rezeptoren auf der Zelloberfläche, dringt dann in die Zelle ein und wird in die Lysosomen transportiert, wo seine enzymatische Aktivität, der Abbau von Glykogen, durch proteolytische Spaltung erhöht wird.

 

 

 

Pharmakokinetik bei Kindern

  Morbus Pompe, infantile Verlaufsform (n=16; 1 - 12 Jahre) Morbus Pompe, späte Verlaufsform (n=75; 16 - 78 Jahre)
Dosis 20 mg/kg 40 mg/kg 20 mg/kg
Cmax (microg./mL) 175-189 205-403 273
Vd (L) 3,5-5,4 3,4
Cl (L/Stunde) 0,53-0,70 0,87
T1/2 (Stunde) 0,6-1,19 1,55

(SmPC Nexviadyme)

Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

  • Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe
    • Intravenös
      • On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Intravenös, für die langfristige Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patient*innen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase)

Kinder ab 6 Monate:
20 mg/kg 1 x alle 2 Wochen, evt. Dosissteigerung auf 40 mg/kg alle 2 Wochen bei IOPD (infantile-onset Pompe disease)-Patient*innen, bei unzureichender Wirkung und wenn keine Sicherheitsbedenken bestehen 

(SmPC Nexviadyme)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

Präparate im Handel

Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 100 mg (nach Rekonstitution gemäß Fachinformation enthält die Lösung 10 mg/mL)

Anwendungshinweis:

Zur intravenösen Infusion nach Rekonstitution und Verdünnung

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Das Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung enthält: Polysorbat 80

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

Dosierungen

Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe
  • Intravenös
    • ≥ 6 Monate
      [1]
      • 20 mg/kg/Dosis alle 2 Wochen. Bei der infantilen Verlaufsform (IOPD, infantile-onset Pompe disease) Dosis bei Bedarf je nach Wirkung und Verträglichkeit erhöhen auf 40 mg/kg.
      • Anwendungshinweis:

        Die Infusion mit einer initialen Infusionsrate von 1 mg/kg/Stunde beginnen und anschließend alle 30 Minuten schrittweise auf 3 - 5 - 7 mg/kg/Stunde erhöhen, sofern keine Anzeichen infusionsbedingter Reaktionen auftreten. Vor jeder Erhöhung Vitalzeichen erfassen. 

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Das Sicherheitsprofil bei Kindern ist ähnlich dem bei Erwachsenen.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (≥ 10%): Überempfindlichkeit, Kopfschmerzen, Übelkeit, Pruritus, Ausschlag

Häufig (1-10%): Anaphylaxie, Schwindelgefühl, Tremor, Somnolenz, Brennen, okuläre Hyperämie, Bindehauthyperämie, Augenjucken, Augenlidödem, Tachykardie, Hypertonie, Flush, Hypotonie, Zyanose, Hitzewallung, Blässe, Husten, Dyspnoe, Atemstörung, Rachenreizung, Schmerzen im Oropharynx, Diarrhö, Erbrechen, geschwollene Lippe, geschwollene Zunge, Abdominalschmerz, Oberbauchbeschwerden, Dyspepsie, Erythem, Palmarerythem, Hyperhidrose, erythematöser Hautausschlag, Ausschlag mit Juckreiz, Hautplaque, Muskelspasmen, Myalgie, Schmerz in einer Extremität, Flankenschmerz, Fatigue, Schüttelfrost, Brustkorbbeschwerden, Schmerzen, grippeähnliche Erkrankung, Schmerzen an der Infusionsstelle, Fieber, Asthenie, Gesichtsödem, Kältegefühl, Wärmegefühl, Trägheit, Blutdruck erhöht, Sauerstoffsättigung erniedrigt, Körpertemperatur erhöht, Urtikaria

Gelegentlich (0,1-1%): Konjunktivitis, Parästhesie, verstärkte Tränensekretion, ventrikuläre Extrasystolen, Tachypnoe, Kehlkopfödem, orale Hypoästhesie, orale Parästhesie, Dysphagie, Angioödem, Hautverfärbung, Gesichtsschmerzen, Hyperthermie, Extravasat an der Infusionsstelle, Gelenkschmerzen an der Infusionsstelle, Ausschlag an der Infusionsstelle, Reaktion an der Infusionsstelle, Urtikaria an der Infusionsstelle, lokalisiertes Ödem, periphere Schwellung, Herzfrequenz erhöht, Atemgeräusch anomal, Komplementfaktor erhöht, Immunkomplex-Konzentration erhöht

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

  • Lebensbedrohliche Überempfindlichkeit gegen Avalglucosidase α, wenn eine Reexposition nicht erfolgreich war

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Referenzen

  1. Sanofi B.V., SmPC Nexviadyme (EU/1/21/1579/001) Rev.5; 08-08-2024, www.ema.europa.eu
  2. Sanofi B.V., SmPC Nexviadyme 100 mg Plv f e Konz z Herst e Inf (EU/1/21/1579/001-004) Rev 5, 08-08-2024, www.ema.europa.eu

Änderungsverzeichnis

  • 16 Dezember 2025 09:45: Neue Monographie

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)


Überdosierung