Kindermedika

Vamorolon ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das selektiv an den Glukokortikoid-Rezeptor bindet, was durch Hemmung NF-kB vermittelter Gentranskription entzündungshemmend wirkt, aber zu einer verminderten transkriptiven Aktivierung anderer Gene führt. Darüber hinaus hemmt Vamorolon die Aktivierung des Mineralokortikoidrezeptors durch Aldosteron. Aufgrund seiner spezifischen Struktur ist Vamorolon wahrscheinlich kein Substrat für 11ß-Hydroxysteroid-Dehydrogenasen und unterliegt daher nicht der lokalen Verstärkung im Gewebe. Nach welchem Mechanismus Vamorolon seine therapeutischen Wirkungen bei Duchenne-Muskeldystrophie -Patient*innen genau entfaltet, ist nicht bekannt.

Pharmakokinetik bei Kindern

Nach oraler Gabe zeigt Vamorolon bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 bis < 18 Jahren eine dosisabhängige Pharmakokinetik. Die Exposition (C_max und AUC) steigt mit der Dosis; bei einmal täglicher Dosisgabe wird jedoch keine Akkumulation beobachtet. Die T_max beträgt in allen Altersgruppen 2 Stunden. Die Eliminationshalbwertszeit (t_1/2) beträgt ca. 2 Stunden, was auf eine einheitliche und rasche Clearance hinweist.

(SmPC Agamree)

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

Duchenne-Muskeldystrophie
- Oral
  - On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral, für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Kinder ≥2 Jahre:
<40 kg: 6 mg/kg 1x täglich
≥40 kg: 240 mg/Dosis 1x täglich
Je nach individueller Verträglichkeit kann die tägliche Dosis auf 4 mg/kg/Tag oder 2 mg/kg/Tag heruntertitriert werden. Die Patienten sollten mit der höchsten verträglichen Dosis innerhalb des Dosisbereichs behandelt werden.

(SmPC Agamree)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

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Präparate im Handel

Suspension zum Einnehmen 40 mg/mL

Anwendungshinweis:

Die Suspension sollte vorzugsweise mit Nahrung eingenommen werden.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Die Suspension zum Einnehmen enthält: Natriumbenzoat, Sucralose

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

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Allgemeine Informationen zur Dosierung

Die Dosis von Vamorolon darf nicht abrupt reduziert werden, wenn die Behandlung bereits länger als eine Woche erfolgt ist. Eine Dosisreduzierung muss schrittweise über mehrere Wochen erfolgen, und zwar um jeweils etwa 20 % gegenüber der vorherigen Dosisstufe. Die Dauer der einzelnen Reduzierungsschritte richtet sich nach der individuellen Verträglichkeit.

Dosierungen

Duchenne-Muskeldystrophie
Oral 2 Jahre bis 18 Jahre und < 40 kg ^[1] 6 mg/kg/Tag in 1 Dosis Je nach individueller Verträglichkeit auf 2-4 mg/kg/Tag heruntertitrieren; höchste verträgliche Dosis aufrechterhalten. 2 Jahre bis 18 Jahre und ≥ 40 kg ^[1] 240 mg/Tag in 1 Dosis Je nach individueller Verträglichkeit auf 2-4 mg/kg/Tag heruntertitrieren; höchste verträgliche Dosis aufrechterhalten.

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Bei Kindern im Alter von 2 bis < 4 Jahren wurde von der Hälfte der mit Vamorolon 6 mg/kg/Tag behandelten Patienten auf Basis der morgendlichen Cortisolspiegel in Woche 12 eine asymptomatische Nebennierensuppression berichtet. Bei Kindern < 5 Jahren wurden im Vergleich zu Kindern ≥ 5 Jahren, die mit Vamorolon 2-6 mg/kg/Tag behandelt wurden, häufiger Verhaltensprobleme beobachtet. (SmPC Agamree)

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (≥ 10%): Cushingoide Gesichtszüge (Pseudo-Cushing-Syndrom), Gewichtszunahme, gesteigerter Appetit, Reizbarkeit, Erbrechen

Häufig (1-10%): Abdominalschmerz, Schmerzen im Oberbauch, Diarrhö, Kopfschmerzen

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Kontraindikationen allgemein

Schwere Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Klasse C)
Anwendung von Lebendimpfstoffen oder abgeschwächten Lebendimpfstoffen in den 6 Wochen vor Beginn und während der Behandlung

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen bei Kindern

Die empfohlene Tagesdosis von Vamorolon bei mittelschwerer Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Klasse B) beträgt 2 mg/kg/Tag für Kinder bis zu 40 kg und 80 mg für Kinder mit einem Körpergewicht von 40 kg und mehr. Kinder mit schwerer Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Klasse C) dürfen nicht mit Vamorolon behandelt werden. (SmPC Agamree)

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

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Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

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Referenzen

Santhera Pharmaceuticals GmbH, SmPC Agamree (EU/1/23/1776/001) , 06/2026, www.ema.europa.eu
Santhera Pharmaceuticals (Deutschland) GmbH, , SmPC Agamree 40 mg/ml Suspension zum Einnehmen (EU/1/23/1776/001) Rev 8, 23-06-2026, www.ema.europa.eu

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Änderungsverzeichnis

10 September 2026 13:15: Neue Monographie