Kindermedika

Agalsidase beta ist eine rekombinante Form des Enzyms α-Galaktosidase A. Nach der Verabreichung wird es rasch in die Lysosomen von Endothelzellen und Parenchymzellen aufgenommen, wahrscheinlich über die Rezeptoren für Mannose-6-Phosphat, Mannose und Asialoglykoprotein. Eine verringerte oder fehlende Aktivität des Enzyms α-Galaktosidase führt zu einer Anhäufung von Globotriaosylceramid in den Lysosomen vieler Zelltypen, was letztlich zu Nieren-, Herz- und zerebrovaskulären Komplikationen führt. Agalsidase beta ersetzt im Organismus das fehlende Enzym α-Galaktosidase A, wobei es das im Körper angesammelte Globotriaosylceramid abbaut.

Pharmakokinetik bei Kindern

Folgende pharmakokinetische Parameter wurden bei 15 Kindern im Alter von 8,5-16 Jahren (Gewicht 27,1-64,9 kg), die eine Dosis von 1 mg/kg einmal alle 2 Woche erhielten, gemessen (SmPC):

	Ausgangswert	Nach IgG-Serokonversion
CL	77 mL/min	35 mL/min
Vd im steady-state	2,6 L	5,4 L
T1/2	55 min	240 min

Die folgenden pharmakokinetischen Parameter wurden bei 30 Kindern im Alter von 5-18 Jahren gefunden (SmPC):

	Ausgangswert	Nach IgG-Serokonversion
Dosis 0,5 mg/kg einmalig alle 2 Wochen
Cl	4,6 mL/min/kg	5,7 mL/min/kg
Vd im steady-state	0,27 L/kg	0,49 L/kg
T1/2	88 min
Dosis 1 mg/kg einmalig alle 4 Wochen
Cl	2,3 mL/min/kg	2,8 mL/min/kg
Vd im steady-state	0,22 L/kg	0,48 L/kg
T1/2	107 min

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

Morbus Fabry
- Intravenös
  - On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Intravenös, für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patient*innen mit gesicherter Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase-A-Mangel)

Kinder und Jugendliche ≥ 8 Jahre: Die empfohlene Erhaltungsdosis liegt bei Agalsidase beta 1 mg/kg Körpergewicht bei Anwendung einmal alle zwei Wochen als intravenöse Infusion.

(SmPC Fabrazyme®)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

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Präparate im Handel

Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 5 mg, 35 mg

Anwendungshinweis:

Die Infusionslösung wird intravenös verabreicht.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Das Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung enthält: -

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

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Dosierungen

Morbus Fabry
Intravenös ≥ 8 Jahre ^[1] 1 mg/kg/Dosis alle 2 Wochen. Die initiale Infusionsrate sollte nicht mehr als 0,25 mg/min betragen, um das potenzielle Auftreten infusionsbedingter Reaktionen zu minimieren. Ist die Verträglichkeit bei Patient*innen gesichert, kann die Infusionsrate bei den nachfolgenden Infusionen schrittweise erhöht werden.

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: Dosisanpassung nicht erforderlich.

GFR <10 ml/min/1.73m2: Eine allgemeine Empfehlung zur Dosisanpassung kann nicht gegeben werden.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %): Kopfschmerzen, Parästhesie. Übelkeit, Erbrechen. Schüttelfrost, Fieber, Kältegefühl

Häufig (1-10 %): Nasopharyngitis. Benommenheit, Somnolenz, Hypoästhesie, brennendes Gefühl, Lethargie, Synkope. Verstärkte Tränenbildung. Tinnitus, Vertigo. Tachykardie, Herzklopfen, Bradykardie. Rötung des Gesichts, Hypertonie, Blässe, Hypotonie, Hitzewallungen. Dyspnoe, verstopfte Nase, Engegefühl im Hals, pfeifender Husten, verstärkte Dyspnoe. Bauchschmerzen, Schmerzen im oberen Bauchraum, Bauchbeschwerden, Magenbeschwerden, orale Hypoästhesie, Diarrhoe. Pruritus, Nesselsucht, Ausschlag, Erythem, generalisierter Pruritus, angioneurotisches Ödem, Gesichtsschwellung, makulopapulöser Ausschlag. Gliederschmerzen, Muskelschmerzen, Rückenschmerzen, Muskelspasmen, Arthralgie, Muskelanspannungen, Skelettmuskelsteifheit. Müdigkeit, Brustbeschwerden, Hitzegefühl, Ödem der Gliedmaßen, Schmerzen, Asthenie, Brustschmerzen, Gesichtsödem, Hyperthermie

Gelegentlich (0,1-1 %): Rhinitis. Hyperästhesie, Tremor. Augenpruritus, okulare Hyperämie. Aurikularschwellung, Ohrenschmerzen. Sinusbradykardie. Peripheres Kältegefühl. Bronchospasmus, Pharyngolaryngealschmerzen, Rhinorrhoe, Tachypnoe, Verengung der oberen Atemwege. Dyspepsie, Dysphagie. Livedo reticularis, erythematöser Ausschlag, pruritischer Ausschlag, Pigmentierungsstörung der Haut, Hautbeschwerden. Skelettmuskelschmerzen. Hitze- und Kältegefühl, grippeähnliche Erkrankungen, Schmerzen am Verabreichungsort, Reaktionen am Verabreichungsort, Thrombose am Verabreichungsort, Unwohlsein, Ödem

Häufigkeit nicht bekannt: Anaphylaktoide Reaktion. Hypoxie. Leukozytoklastische Vaskulitis. Verminderte Sauerstoffsättigung

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

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Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

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Aminosäuren und Derivate
	Carglumsäure Carbaglu®, Ucedane®	A16AA05
	Mercaptamin (oral) Cystagon®, Procysbi®	A16AA04

Enzyme
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Alglucosidase alfa Myozyme®	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08
	Idursulfase Elaprase®	A16AB09
	Imiglucerase Cerezyme®	A16AB02
	Laronidase Aldurazyme®	A16AB05
	Sebelipase alfa Kanuma®	A16AB14
	Velaglucerase alfa Vpriv®	A16AB10

Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
	Glycerolphenylbutyrat Ravicti®	A16AX09
	Iberogast® Iberogast®	A16AX
	Nitisinon Orfadin®, Syn: NTBC	A16AX04
	Sapropterin Kuvan®	A16AX07
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®	A16AX12

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Referenzen

Genzyme Europe B.V., SmPC Fabrazyme (EU/1/01/188/001-006) 10-10-2014 , www.geneesmiddeleninformatiebank.nl
Sanofi B.V,, SmPC Fabrazyme Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 5 mg, 35 mg (EU/1/01/188/004-006, EU/1/01/188/001-003), aufgerufen am 22.05.2023, https://www.ema.europa.eu/en

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Änderungsverzeichnis

13 Dezember 2023 13:46: Neue Monographie