Miglustat

Wirkstoff
Miglustat
Handelsname
Zavesca®
ATC-Code
A16AX06
Dosierungen
Nierenfunktionsstörungen

Darreichungsformen und Hilfsstoffe
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wechselwirkungen
Pharmakodynamik und -kinetik

Zulassung
Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Pharmakodynamik

Miglustat ist ein Inhibitor der Glucosylceramid-Synthase, die für den ersten Schritt in der Synthese der meisten Glycolipide verantwortlich ist. Die hemmende Wirkung auf die Glucosylceramid-Synthase bildet die Grundlage für eine Substratreduktionstherapie bei der Gaucher-Krankheit. Die neurologischen Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C werden als Folge der erhöhten Anreicherung von Glykosphingolipiden in Neuronen und Gliazellen gesehen.

Pharmakokinetik bei Kindern

Keine Informationen

Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

  • Niemann-Pick-Krankheit Typ C
    • Oral
      • On-label
  • Gaucher-Krankheit
    • Oral
      • Off-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral, zur Behandlung progressiver neurologischer Manifestationen bei Niemann-Pick-Krankheit Typ C

≥ 12 Jahre: 200 mg 3 x täglich 
< 12 Jahre: Dosierung auf Basis der Körperoberfläche anpassen:
> 1,25 m2: 200 mg 3 x täglich
> 0,88 - 1,25 m2: 200 mg 2 x täglich
> 0,73 - 0,88 m2: 100 mg 3 x täglich
> 0,47 - 0,73 m2: 100 mg 2 x täglich
≤ 0,47 m2: 100 mg 1 x täglich

< 4 Jahren: begrenzte Erfahrungen

Oral, zur Behandlung der leichten bis mittelschweren Form der Gaucher-Krankheit des Typs 1, wenn eine Enzymsubstitutionstherapie nicht in Frage kommt

Kindern und Jugendliche (0-17 Jahre): Die Wirksamkeit ist nicht erwiesen. Es liegen keine Daten vor.

(SmPC Zavesca)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu bzw. https://aspregister.basg.gv.at/ abgerufen werden.

Präparate im Handel

Kapseln 100 mg

Anwendungshinweis:

Die Einnahme der Kapseln kann mit oder ohne Nahrung erfolgen.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Die Kapseln enthalten: -

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

Dosierungen

Niemann-Pick-Krankheit Typ C
  • Oral
    • 0 Jahre bis 18 Jahre
      [1] [2]

      • ≤ 0,47 m2: 100 mg/Tag 1 x täglich
        > 0,47-0,73 m2: 200 mg/Tag in 2 Dosen
        > 0,73-0,88 m2:  300 mg/Tag in 3 Dosen
        > 0,88-1,25 m2:  400 mg/Tag in 2 Dosen
        > 1,25 m2: 600 mg/Tag in 3 Dosen

      • Behandlung durch oder nach Rücksprache mit fachärztlichem Personal für pädiatrische Endokrinologie, das Erfahrung mit der Verwendung von Miglustat für diese therapeutische Indikation hat.
Gaucher-Krankheit
  • Oral
    • 0 Jahre bis 18 Jahre
      [1]
      • 300 mg/Tag in 3 Dosen.

      • Behandlung durch oder nach Rücksprache mit fachärztlichem Personal für pädiatrische Endokrinologie, das Erfahrung mit der Verwendung von Miglustat für diese therapeutische Indikation hat.

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Gaucher-Krankheit Typ 1

• Kreatininclearance 50-80 ml/min/1,73 m2: mit 100% der normalen Einzeldosis und einem Dosierungsintervall von 12 h beginnen
• Kreatininclearance 30-50 ml/min/1,73 m2: mit 100% der normalen Einzeldosis und einem Dosierungsintervall von 24 h beginnen
• Kreatininclearance <30 ml/min/1,73 m2: kontraindiziert

Niemann Pick-Krankheit

Kinder ≥ 12 Jahren
• Kreatininclearance 50-80 ml/min/1,73 m2: 100% der normalen Einzeldosis, Dosierungsintervall 12 h
• Kreatininclearance 30-50 ml/min/1,73 m2: 50 % der normalen Einzeldosis, Dosierungsintervall 12 h
• Kreatininclearance <30 ml/min/1,73 m2: kontraindiziert

Kinder < 12 Jahre:
Es kann keine allgemeingültige Empfehlung gegeben werden. Der Hersteller gibt an, dass die Dosis bei eingeschränkter Nierenfunktion angepasst werden muss, gibt aber keine konkrete Empfehlung.

Information
Bei eingeschränkter Nierenfunktion nimmt die Clearance von Miglustat ab. Hierdurch erhöht sich das Risiko von Nebenwirkungen.

Klinische Folgen:
Dosisbezogene Nebenwirkungen: gastrointestinale Nebenwirkungen, Tremor.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (≥ 10%): Gewichtsverlust, verminderter Appetit. Tremor. Diarrhoe, Blähungen, Bauchschmerzen

Häufig (1-10%): Thrombozytopenie. Depression, Schlaflosigkeit, verminderte Libido. Periphere Neuropathie, Ataxie, Amnesie, Parästhesien, Hypästhesien, Kopfschmerzen, Schwindel. Übelkeit, Erbrechen, Völlegefühl/Bauchbeschwerden, Obstipation, Verdauungsstörungen. Muskelkrämpfe, Muskelschwäche. Erschöpfung, Schwäche, Schüttelfrost, Unwohlsein. Untersuchungen zur Nervenleitgeschwindigkeit anomal

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen bei Kindern

Da eine Wachstumsverzögerung auftreten kann, sollte das Längenwachstum bei Kindern mit der Niemann-Pick-Krankheit Typ C regelmäßig kontrolliert werden.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu oder https://aspregister.basg.gv.at).

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Aminosäuren und Derivate

Carglumsäure

Carbaglu®, Ucedane®
A16AA05

Mercaptamin (oral)

Cystagon®, Procysbi®
A16AA04
Enzyme

Agalsidase alfa

Replagal®
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme®
A16AB04

Alglucosidase alfa

Myozyme®
A16AB07

Asfotase alfa

Strensiq®
A16AB13

Galsulfase

Naglazyme®
A16AB08

Idursulfase

Elaprase®
A16AB09

Imiglucerase

Cerezyme®
A16AB02

Laronidase

Aldurazyme®
A16AB05

Sebelipase alfa

Kanuma®
A16AB14
A16AB10
Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
A16AX09

Iberogast®

Iberogast®
A16AX

Nitisinon

Orfadin®, Syn: NTBC
A16AX04

Sapropterin

Kuvan®
A16AX07

Teduglutid

Revestive®
A16AX08

Trientin

Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®
A16AX12

Referenzen

  1. Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke. , Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
  2. SPC Zavesca (Actelion) 20/11/2007, EU/1/02/238/001
  3. Janssen-Cilag International NV, SmPC Zavesca Kapseln 100 mg (EU/1/02/238/001) Rev. 34, 29-10-2024, www.ema.europa.eu

Änderungsverzeichnis

  • 12 März 2025 10:30: Neue Monographie

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)


Überdosierung