Agalsidase beta ist eine rekombinante Form des Enzyms α-Galaktosidase A. Nach der Verabreichung wird es rasch in die Lysosomen von Endothelzellen und Parenchymzellen aufgenommen, wahrscheinlich über die Rezeptoren für Mannose-6-Phosphat, Mannose und Asialoglykoprotein. Eine verringerte oder fehlende Aktivität des Enzyms α-Galaktosidase führt zu einer Anhäufung von Globotriaosylceramid in den Lysosomen vieler Zelltypen, was letztlich zu Nieren-, Herz- und zerebrovaskulären Komplikationen führt. Agalsidase beta ersetzt im Organismus das fehlende Enzym α-Galaktosidase A, wobei es das im Körper angesammelte Globotriaosylceramid abbaut.
Folgende pharmakokinetische Parameter wurden bei 15 Kindern im Alter von 8,5-16 Jahren (Gewicht 27,1-64,9 kg), die eine Dosis von 1 mg/kg einmal alle 2 Woche erhielten, gemessen (SmPC):
Ausgangswert | Nach IgG-Serokonversion | |
CL | 77 mL/min | 35 mL/min |
Vd im steady-state | 2,6 L | 5,4 L |
T1/2 | 55 min | 240 min |
Die folgenden pharmakokinetischen Parameter wurden bei 30 Kindern im Alter von 5-18 Jahren gefunden (SmPC):
Ausgangswert | Nach IgG-Serokonversion | |
Dosis 0,5 mg/kg einmalig alle 2 Wochen | ||
Cl | 4,6 mL/min/kg | 5,7 mL/min/kg |
Vd im steady-state | 0,27 L/kg | 0,49 L/kg |
T1/2 | 88 min | |
Dosis 1 mg/kg einmalig alle 4 Wochen | ||
Cl | 2,3 mL/min/kg | 2,8 mL/min/kg |
Vd im steady-state | 0,22 L/kg | 0,48 L/kg |
T1/2 | 107 min |
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 5 mg, 35 mg
Anwendungshinweis:
Die Infusionslösung wird intravenös verabreicht.
Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:
Das Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung enthält: -
Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.
Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)
Morbus Fabry |
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GFR ≥10 ml/min/1.73m2: Dosisanpassung nicht erforderlich.
GFR <10 ml/min/1.73m2: Eine allgemeine Empfehlung zur Dosisanpassung kann nicht gegeben werden.
Sehr häufig (>10 %): Kopfschmerzen, Parästhesie. Übelkeit, Erbrechen. Schüttelfrost, Fieber, Kältegefühl
Häufig (1-10 %): Nasopharyngitis. Benommenheit, Somnolenz, Hypoästhesie, brennendes Gefühl, Lethargie, Synkope. Verstärkte Tränenbildung. Tinnitus, Vertigo. Tachykardie, Herzklopfen, Bradykardie. Rötung des Gesichts, Hypertonie, Blässe, Hypotonie, Hitzewallungen. Dyspnoe, verstopfte Nase, Engegefühl im Hals, pfeifender Husten, verstärkte Dyspnoe. Bauchschmerzen, Schmerzen im oberen Bauchraum, Bauchbeschwerden, Magenbeschwerden, orale Hypoästhesie, Diarrhoe. Pruritus, Nesselsucht, Ausschlag, Erythem, generalisierter Pruritus, angioneurotisches Ödem, Gesichtsschwellung, makulopapulöser Ausschlag. Gliederschmerzen, Muskelschmerzen, Rückenschmerzen, Muskelspasmen, Arthralgie, Muskelanspannungen, Skelettmuskelsteifheit. Müdigkeit, Brustbeschwerden, Hitzegefühl, Ödem der Gliedmaßen, Schmerzen, Asthenie, Brustschmerzen, Gesichtsödem, Hyperthermie
Gelegentlich (0,1-1 %): Rhinitis. Hyperästhesie, Tremor. Augenpruritus, okulare Hyperämie. Aurikularschwellung, Ohrenschmerzen. Sinusbradykardie. Peripheres Kältegefühl. Bronchospasmus, Pharyngolaryngealschmerzen, Rhinorrhoe, Tachypnoe, Verengung der oberen Atemwege. Dyspepsie, Dysphagie. Livedo reticularis, erythematöser Ausschlag, pruritischer Ausschlag, Pigmentierungsstörung der Haut, Hautbeschwerden. Skelettmuskelschmerzen. Hitze- und Kältegefühl, grippeähnliche Erkrankungen, Schmerzen am Verabreichungsort, Reaktionen am Verabreichungsort, Thrombose am Verabreichungsort, Unwohlsein, Ödem
Häufigkeit nicht bekannt: Anaphylaktoide Reaktion. Hypoxie. Leukozytoklastische Vaskulitis. Verminderte Sauerstoffsättigung
Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.
Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.
Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.
Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).
Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.
In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.
Aminosäuren und Derivate | ||
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Carbaglu®, Ucedane®
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A16AA05 | |
Cystagon®, Procysbi®
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A16AA04 |
Enzyme | ||
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Replagal®
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A16AB03 | |
Myozyme®
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A16AB07 | |
Strensiq®
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A16AB13 | |
Naglazyme®
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A16AB08 | |
Elaprase®
|
A16AB09 | |
Aldurazyme®
|
A16AB05 | |
Vpriv®
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A16AB10 |
Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel | ||
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Ravicti®
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A16AX09 | |
Iberogast®
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A16AX | |
Orfadin®, Syn: NTBC
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A16AX04 | |
Kuvan®
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A16AX07 | |
Revestive®
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A16AX08 | |
Cuprior®, Cufence®
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A16AX12 |