Lumasiran

Wirkstoff
Lumasiran
Handelsname
Oxlumo®
ATC-Code
A16AX18
Dosierungen
Nierenfunktionsstörungen

Darreichungsformen und Hilfsstoffe
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wechselwirkungen
Pharmakodynamik und -kinetik

Zulassung
Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Pharmakodynamik

Lumasiran ist eine doppelsträngige „small interfering RNA“ (siRNA), die den Glykolat-Oxidase (GO)-Enzymspiegel senkt, indem sie in den Hepatozyten mittels RNA-Interferenz auf die Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA) des (für Glykolat-Oxidase kodierenden) Gens Hydroxysäureoxidase 1 (HAO1) abzielt. Verringerte GO-Enzymwerte reduzieren die Menge an verfügbarem Glyoxylat, einem Substrat für die Bildung von Oxalat. Dies führt zu einer Senkung der (erhöhten) Oxalatspiegel in Urin und Plasma, der eigentlichen Ursache für Krankheitsmanifestationen bei Patienten mit PH1. Da das GO-Enzym dem defizitären, PH1 verursachenden Alanin-Glyoxylat-Aminotransferase (AGT)-Enzym vorgeschaltet ist, ist der Wirkmechanismus von Lumasiran unabhängig von der zugrundeliegenden AGXT-Genmutation.

Pharmakokinetik bei Kindern

Folgende pharmakokinetische Daten (Median (range)) wurden ermittelt (EPAR Oxlumo):

Körpergewicht <20 kg (Dosis: 6 mg/kg) ≥20 kg (Dosis: 3 mg/kg)
Cmax (ng/ml)
 912 (523 – 1 760) 529 (205 – 1 130)

 

Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

  • Primäre Hyperoxalurie Typ 1
    • Subkutan
      • On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Subkutan, zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1)

Alle Altersgruppen:
< 10 kg: Initialdosis: 6 mg/kg 1x monatlich während 3 Monaten, Erhaltungsdosis (beginnend 1 Monat nach der letzten Initialdosis): 3 mg/kg 1x monatlich, beginnend 1 Monat nach der letzten Initialdosis 
10 kg bis <20 kg: Initialdosis 6 mg/kg 1x monatlich während 3 Monaten, Erhaltungsdosis (beginnend 1 Monat nach der letzten Initialdosis):  6 mg/kg 1x alle 3 Monate (vierteljährlich), beginnend 1 Monat nach der letzten Initialdosis
≥ 20 kg: Initialdosis 3 mg/kg 1x monatlich während 3 Monaten, Erhaltungsdosis (beginnend 1 Monat nach der letzten Initialdosis) 3 mg/kg 1x alle 3 Monate (vierteljährlich), beginnend 1 Monat nach der letzten Initialdosis

Von Kindern im 1. Lebensjahr sind nur begrenzte Daten verfügbar. Bei der Behandlung dieser Patienten ist daher Vorsicht geboten.

(SmPC Oxlumo)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

Präparate im Handel

Injektionslösung 189 mg/mL

Lumasiran ist in der Injektionslösung in Form von Lumasiran-Natrium enthalten. Die angegebene Stärke bezieht sich auf Lumasiran.

Anwendungshinweis:

Nur zur subkutanen Anwendung

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Die Injektionslösung enthält: - 

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

Dosierungen

Primäre Hyperoxalurie Typ 1
  • Subkutan
    • < 10 kg
      [1]
      • Initialdosis: 6 mg/kg/Dosis 1 x monatlich für 3 Monate.
      • Erhaltungsdosis: 3 mg/kg/Dosis 1 x monatlich.

      • Erste Erhaltungsdosis 1 Monat nach der letzten Initialdosis

    • 10 bis 20 kg
      [1]
      • Initialdosis: 6 mg/kg/Dosis 1 x monatlich für 3 Monate.
      • Erhaltungsdosis: 6 mg/kg/Dosis 1 x alle 3 Monate.

      • Erste Erhaltungsdosis 1 Monat nach der letzten Initialdosis

    • ≥ 20 kg
      [1]
      • Initialdosis: 3 mg/kg/Dosis 1 x monatlich für 3 Monate.
      • Erhaltungsdosis: 3 mg/kg/Dosis 1 x alle 3 Monate.

      • Erste Erhaltungsdosis 1 Monat nach der letzten Initialdosis

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Bei Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion (eGFR <90 ml/min/1,73m²), einschließlich Nierenerkrankungen im Endstadium (ESRD), oder bei Patienten, die sich einer Dialyse unterziehen, ist keine Dosisanpassung erforderlich. Für Patienten mit terminaler Niereninsuffizienz und Patienten, die sich einer Dialyse unterziehen, liegen nur wenige Daten vor, und diese Patienten sollten mit Vorsicht behandelt werden (SmPC).

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Das Sicherheitsprofil von Lumasiran war bei Kindern und Jugendlichen (im Alter von 4 Monaten bis 17 Jahren) ähnlich wie bei Erwachsenen mit PH1. (EPAR Oxlumo)

 

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (≥ 10%): Abdominalschmerz, Reaktionen an der Injektionsstelle

Häufigkeit nicht bekannt: Überempfindlichkeit

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Aminosäuren und Derivate

Carglumsäure

Carbaglu®, Ucedane®
A16AA05

Mercaptamin (oral)

Cystagon®, Procysbi®
A16AA04
Enzyme

Agalsidase alfa

Replagal®
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme®
A16AB04

Alglucosidase alfa

Myozyme®
A16AB07

Asfotase alfa

Strensiq®
A16AB13

Galsulfase

Naglazyme®
A16AB08

Idursulfase

Elaprase®
A16AB09

Imiglucerase

Cerezyme®
A16AB02

Laronidase

Aldurazyme®
A16AB05

Sebelipase alfa

Kanuma®
A16AB14
A16AB10
Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
A16AX09

Iberogast®

Iberogast®
A16AX

Miglustat

Zavesca®
A16AX06

Nitisinon

Orfadin®, Syn: NTBC
A16AX04

Sapropterin

Kuvan®
A16AX07

Teduglutid

Revestive®
A16AX08

Trientin

Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®
A16AX12

Zink

Wilzin®
A16AX05

Referenzen

  1. Alnylam Netherlands B.V., SmPC Oxlumo 94,5 mg/0,5 ml Injektionslösung (EU/1/20/1496/001), 11/2020
  2. Alynylam Netherlands B.V., SmPC Oxlumo 94,5 mg/0,5 ml Injektionslösung (EU/1/20/1496/001) Rev 5, 06-01-2025, www.ema.europa.eu

Änderungsverzeichnis

  • 23 Oktober 2025 11:42: Neue Monographie

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)


Überdosierung