Kindermedika

Lumasiran ist eine doppelsträngige „small interfering RNA“ (siRNA), die den Glykolat-Oxidase (GO)-Enzymspiegel senkt, indem sie in den Hepatozyten mittels RNA-Interferenz auf die Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA) des (für Glykolat-Oxidase kodierenden) Gens Hydroxysäureoxidase 1 (HAO1) abzielt. Verringerte GO-Enzymwerte reduzieren die Menge an verfügbarem Glyoxylat, einem Substrat für die Bildung von Oxalat. Dies führt zu einer Senkung der (erhöhten) Oxalatspiegel in Urin und Plasma, der eigentlichen Ursache für Krankheitsmanifestationen bei Patienten mit PH1. Da das GO-Enzym dem defizitären, PH1 verursachenden Alanin-Glyoxylat-Aminotransferase (AGT)-Enzym vorgeschaltet ist, ist der Wirkmechanismus von Lumasiran unabhängig von der zugrundeliegenden AGXT-Genmutation.

Pharmakokinetik bei Kindern

Folgende pharmakokinetische Daten (Median (range)) wurden ermittelt (EPAR Oxlumo):

Körpergewicht	<20 kg (Dosis: 6 mg/kg)	≥20 kg (Dosis: 3 mg/kg)
C_max (ng/ml)	912 (523 – 1 760)	529 (205 – 1 130)

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

Primäre Hyperoxalurie Typ 1
- Subkutan
  - On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Subkutan, zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1)

Alle Altersgruppen:
< 10 kg: Initialdosis: 6 mg/kg 1x monatlich während 3 Monaten, Erhaltungsdosis (beginnend 1 Monat nach der letzten Initialdosis): 3 mg/kg 1x monatlich, beginnend 1 Monat nach der letzten Initialdosis
10 kg bis <20 kg: Initialdosis 6 mg/kg 1x monatlich während 3 Monaten, Erhaltungsdosis (beginnend 1 Monat nach der letzten Initialdosis): 6 mg/kg 1x alle 3 Monate (vierteljährlich), beginnend 1 Monat nach der letzten Initialdosis
≥ 20 kg: Initialdosis 3 mg/kg 1x monatlich während 3 Monaten, Erhaltungsdosis (beginnend 1 Monat nach der letzten Initialdosis) 3 mg/kg 1x alle 3 Monate (vierteljährlich), beginnend 1 Monat nach der letzten Initialdosis

Von Kindern im 1. Lebensjahr sind nur begrenzte Daten verfügbar. Bei der Behandlung dieser Patienten ist daher Vorsicht geboten.

(SmPC Oxlumo)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

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Präparate im Handel

Injektionslösung 189 mg/mL

Lumasiran ist in der Injektionslösung in Form von Lumasiran-Natrium enthalten. Die angegebene Stärke bezieht sich auf Lumasiran.

Anwendungshinweis:

Nur zur subkutanen Anwendung

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Die Injektionslösung enthält: -

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

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Dosierungen

Primäre Hyperoxalurie Typ 1
Subkutan < 10 kg ^[1] Initialdosis: 6 mg/kg/Dosis 1 x monatlich für 3 Monate. Erhaltungsdosis: 3 mg/kg/Dosis 1 x monatlich. Erste Erhaltungsdosis 1 Monat nach der letzten Initialdosis 10 bis 20 kg ^[1] Initialdosis: 6 mg/kg/Dosis 1 x monatlich für 3 Monate. Erhaltungsdosis: 6 mg/kg/Dosis 1 x alle 3 Monate. Erste Erhaltungsdosis 1 Monat nach der letzten Initialdosis ≥ 20 kg ^[1] Initialdosis: 3 mg/kg/Dosis 1 x monatlich für 3 Monate. Erhaltungsdosis: 3 mg/kg/Dosis 1 x alle 3 Monate. Erste Erhaltungsdosis 1 Monat nach der letzten Initialdosis

Primäre Hyperoxalurie Typ 1

Subkutan
- < 10 kg
  ^[1]
  - Initialdosis: 6 mg/kg/Dosis 1 x monatlich für 3 Monate.
  - Erhaltungsdosis: 3 mg/kg/Dosis 1 x monatlich.
  - Erste Erhaltungsdosis 1 Monat nach der letzten Initialdosis
- 10 bis 20 kg
  ^[1]
  - Initialdosis: 6 mg/kg/Dosis 1 x monatlich für 3 Monate.
  - Erhaltungsdosis: 6 mg/kg/Dosis 1 x alle 3 Monate.
  - Erste Erhaltungsdosis 1 Monat nach der letzten Initialdosis
- ≥ 20 kg
  ^[1]
  - Initialdosis: 3 mg/kg/Dosis 1 x monatlich für 3 Monate.
  - Erhaltungsdosis: 3 mg/kg/Dosis 1 x alle 3 Monate.
  - Erste Erhaltungsdosis 1 Monat nach der letzten Initialdosis

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Bei Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion (eGFR <90 ml/min/1,73m²), einschließlich Nierenerkrankungen im Endstadium (ESRD), oder bei Patienten, die sich einer Dialyse unterziehen, ist keine Dosisanpassung erforderlich. Für Patienten mit terminaler Niereninsuffizienz und Patienten, die sich einer Dialyse unterziehen, liegen nur wenige Daten vor, und diese Patienten sollten mit Vorsicht behandelt werden (SmPC).

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Das Sicherheitsprofil von Lumasiran war bei Kindern und Jugendlichen (im Alter von 4 Monaten bis 17 Jahren) ähnlich wie bei Erwachsenen mit PH1. (EPAR Oxlumo)

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (≥ 10%): Abdominalschmerz, Reaktionen an der Injektionsstelle

Häufigkeit nicht bekannt: Überempfindlichkeit

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

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Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

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Aminosäuren und Derivate
	Carglumsäure Carbaglu®, Ucedane®	A16AA05
	Mercaptamin (oral) Cystagon®, Procysbi®	A16AA04

Enzyme
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme®	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08
	Idursulfase Elaprase®	A16AB09
	Imiglucerase Cerezyme®	A16AB02
	Laronidase Aldurazyme®	A16AB05
	Sebelipase alfa Kanuma®	A16AB14
	Velaglucerase alfa Vpriv®	A16AB10

Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
	Glycerolphenylbutyrat Ravicti®	A16AX09
	Iberogast® Iberogast®	A16AX
	Miglustat Zavesca®	A16AX06
	Nitisinon Orfadin®, Syn: NTBC	A16AX04
	Sapropterin Kuvan®	A16AX07
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®	A16AX12
	Zink Wilzin®	A16AX05

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Referenzen

Alnylam Netherlands B.V., SmPC Oxlumo 94,5 mg/0,5 ml Injektionslösung (EU/1/20/1496/001), 11/2020
Alynylam Netherlands B.V., SmPC Oxlumo 94,5 mg/0,5 ml Injektionslösung (EU/1/20/1496/001) Rev 5, 06-01-2025, www.ema.europa.eu

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Änderungsverzeichnis

23 Oktober 2025 11:42: Neue Monographie