Alglucosidase alfa

Wirkstoff
Alglucosidase alfa
Handelsname
Myozyme®
ATC-Code
A16AB07
Dosierungen
Nierenfunktionsstörungen

Darreichungsformen und Hilfsstoffe
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wechselwirkungen
Pharmakodynamik und -kinetik

Zulassung
Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Pharmakodynamik

Alglucosidase alfa ist eine rekombinante Form des Enzyms α-Glucosidase (GAA), die in Ovarialzellen des chinesischen Hamsters produziert wird. Ein Mangel an diesem Enzym führt zu einer Anhäufung von Glykogen in verschiedenen Geweben, insbesondere im Herzen, in den Atemwegen und in der Skelettmuskulatur. Vermutlich stellt Alglucosidase alfa die lysosomale GAA-Aktivität wieder her und verbessert so die Funktion der Herz- und Skelettmuskeln (einschließlich der Atemmuskeln). 

Pharmakokinetik bei Kindern

Folgende kinetische Parameter wurden bei 24 Kindern im Alter von 0-15 Jahren nach einer oder mehreren Dosen von 20 mg/kg ermittelt:

  20 mg/kg
Cmax (microg./ml) 178,2
Cl (ml/Stunden/kg) 21,4
Vd (ml/kg) 66,2
T½ (Stunden) 2,75

Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

  • Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe
    • Intravenös
      • On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Intravenös, für die langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen und pädiatrischen Patient*innen jeden Alters mit gesichertem Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase)

Die empfohlene Dosis für Alglucosidase alfa liegt bei 20 mg/kg Körpergewicht bei Anwendung einmal alle 2 Wochen.

(SmPC Myozyme)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

Präparate im Handel

Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 50 mg

Anwendungshinweis:

Die Infusionslösung wird intravenös verabreicht.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Das Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung enthält Polysorbat 80.

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

Dosierungen

Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe
  • Intravenös
    • Neugeborene
      [1]
      • 20 mg/kg/Dosis 1x alle 2 Wochen.
      • Initiale Infusionsrate: 1 mg/kg/h, alle 30 Minuten schrittweise um 2 mg/kg/h erhöhen, wenn keine infusionsbedingten Nebenwirkungen auftreten, bis eine maximale Infusionsrate von 7 mg/kg/h erreicht ist.

    • 1 Monat bis 18 Jahre
      [1]
      • 20 mg/kg/Dosis 1 x alle 2 Wochen.
      • Initiale Infusionsrate: 1 mg/kg/h, alle 30 Minuten schrittweise um 2 mg/kg/h erhöhen, wenn keine infusionsbedingten Nebenwirkungen auftreten, bis eine maximale Infusionsrate von 7 mg/kg/h erreicht ist.

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %):
Morbus Pompe, infantile Verlaufsform: Tachykardie, Erröten, Tachypnoe, Husten, Erbrechen, Urtikaria, Hautausschlag, Pyrexie, verminderte Sauerstoffsättigung

Häufig (1-10 %):
Morbus Pompe, infantile Verlaufsform: Erregung, Tremor, Zyanose, Hypertonie, Blässe, Würgreflex, Übelkeit, Erythem, makulopapulöses Exanthem, makulöses Exanthem, papulöses Exanthem, Pruritus, Reizbarkeit, Schüttelfrost, erhöhter Pulsschlag, erhöhter Blutdruck, erhöhte Körpertemperatur
Morbus Pompe, späte Verlaufsform: Überempfindlichkeit, Schwindel, Parästhesie, Kopfschmerzen, Erröten, Engegefühl im Hals, Durchfall, Erbrechen, Übelkeit, Urtikaria, papulöses Exanthem, Pruritus, Hyperhidrose, Muskelkrämpfe, Muskelzuckungen, Myalgie, Pyrexie, Beklemmungen in der Brust, peripheres Ödem, lokale Schwellungen, Müdigkeit, Hitzegefühl, erhöhter Blutdruck

Häufigkeit nicht bekannt:
Morbus Pompe, infantile und späte Verlaufsform (Post-Marketing): Erregung, Unruhe, Tremor, Kopfschmerzen, Konjunktivitis, Herzstillstand, Bradykardie, Tachykardie, Zyanose, Hypertonie, Hypotonie, Vasokonstriktion, Blässe, Atemstillstand, Apnoe, Atemnot, Bronchospasmus, Keuchen, pharyngeale Ödeme, Dyspnoe, Tachypnoe, Engegefühl im Hals, Stridor, Husten, Abdominalschmerz, Würgreflex, periorbitales Ödem, Livedo reticularis, vermehrter Tränenfluss, Hautausschlag, Erythem, Hyperhidrose, Arthralgie, nephrotisches Syndrom, Proteinurie, Schmerzen im Brustbereich, Gesichtsödem, Hitzegefühl, Pyrexie, Schüttelfrost, Beklemmungen in der Brust, Reizbarkeit, Kälte der Gliedmaßen, Schmerzen an der Infusionsstelle, Reaktion an der Infusionsstelle, Schwellung an der Infusionsstelle, Induration an der Infusionsstelle, Extravasat an der Infusionsstelle, verminderte Sauerstoffsättigung, erhöhter Pulsschlag

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Aminosäuren und Derivate

Carglumsäure

Carbaglu®, Ucedane®
A16AA05

Mercaptamin

Cystagon®, Procysbi®
A16AA04
Enzyme

Agalsidase alfa

Replagal®
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme®
A16AB04

Asfotase alfa

Strensiq®
A16AB13

Galsulfase

Naglazyme®
A16AB08

Idursulfase

Elaprase®
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme®
A16AB05
A16AB10
Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel

Iberogast®

Iberogast®
A16AX

Sapropterin

Kuvan®
A16AX07

Teduglutid

Revestive®
A16AX08

Trientin

Cuprior®, Cufence®
A16AX12

Referenzen

  1. Genzyme Ltd, SmPC Myozyme (EU/1/06/333/001) 23-01-2014, www.ema.europa.eu

Änderungsverzeichnis

  • 13 Dezember 2023 15:11: Neue Monographie

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)


Überdosierung