Kindermedika

Alglucosidase alfa ist eine rekombinante Form des Enzyms α-Glucosidase (GAA), die in Ovarialzellen des chinesischen Hamsters produziert wird. Ein Mangel an diesem Enzym führt zu einer Anhäufung von Glykogen in verschiedenen Geweben, insbesondere im Herzen, in den Atemwegen und in der Skelettmuskulatur. Vermutlich stellt Alglucosidase alfa die lysosomale GAA-Aktivität wieder her und verbessert so die Funktion der Herz- und Skelettmuskeln (einschließlich der Atemmuskeln).

Pharmakokinetik bei Kindern

Folgende kinetische Parameter wurden bei 24 Kindern im Alter von 0-15 Jahren nach einer oder mehreren Dosen von 20 mg/kg ermittelt:

	20 mg/kg
Cmax (microg./ml)	178,2
Cl (ml/Stunden/kg)	21,4
Vd (ml/kg)	66,2
T½ (Stunden)	2,75

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe
- Intravenös
  - On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Intravenös, für die langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen und pädiatrischen Patient*innen jeden Alters mit gesichertem Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase)

Die empfohlene Dosis für Alglucosidase alfa liegt bei 20 mg/kg Körpergewicht bei Anwendung einmal alle 2 Wochen.

(SmPC Myozyme)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

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Präparate im Handel

Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 50 mg

Anwendungshinweis:

Die Infusionslösung wird intravenös verabreicht.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Das Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung enthält Polysorbat 80.

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

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Dosierungen

Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe
Intravenös Neugeborene ^[1] 20 mg/kg/Dosis 1x alle 2 Wochen. Initiale Infusionsrate: 1 mg/kg/h, alle 30 Minuten schrittweise um 2 mg/kg/h erhöhen, wenn keine infusionsbedingten Nebenwirkungen auftreten, bis eine maximale Infusionsrate von 7 mg/kg/h erreicht ist. 1 Monat bis 18 Jahre ^[1] 20 mg/kg/Dosis 1 x alle 2 Wochen. Initiale Infusionsrate: 1 mg/kg/h, alle 30 Minuten schrittweise um 2 mg/kg/h erhöhen, wenn keine infusionsbedingten Nebenwirkungen auftreten, bis eine maximale Infusionsrate von 7 mg/kg/h erreicht ist.

Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe

Intravenös
- Neugeborene
  ^[1]
  - 20 mg/kg/Dosis 1x alle 2 Wochen.
  - Initiale Infusionsrate: 1 mg/kg/h, alle 30 Minuten schrittweise um 2 mg/kg/h erhöhen, wenn keine infusionsbedingten Nebenwirkungen auftreten, bis eine maximale Infusionsrate von 7 mg/kg/h erreicht ist.
- 1 Monat bis 18 Jahre
  ^[1]
  - 20 mg/kg/Dosis 1 x alle 2 Wochen.
  - Initiale Infusionsrate: 1 mg/kg/h, alle 30 Minuten schrittweise um 2 mg/kg/h erhöhen, wenn keine infusionsbedingten Nebenwirkungen auftreten, bis eine maximale Infusionsrate von 7 mg/kg/h erreicht ist.

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %):
Morbus Pompe, infantile Verlaufsform: Tachykardie, Erröten, Tachypnoe, Husten, Erbrechen, Urtikaria, Hautausschlag, Pyrexie, verminderte Sauerstoffsättigung

Häufig (1-10 %):
Morbus Pompe, infantile Verlaufsform: Erregung, Tremor, Zyanose, Hypertonie, Blässe, Würgreflex, Übelkeit, Erythem, makulopapulöses Exanthem, makulöses Exanthem, papulöses Exanthem, Pruritus, Reizbarkeit, Schüttelfrost, erhöhter Pulsschlag, erhöhter Blutdruck, erhöhte Körpertemperatur
Morbus Pompe, späte Verlaufsform: Überempfindlichkeit, Schwindel, Parästhesie, Kopfschmerzen, Erröten, Engegefühl im Hals, Durchfall, Erbrechen, Übelkeit, Urtikaria, papulöses Exanthem, Pruritus, Hyperhidrose, Muskelkrämpfe, Muskelzuckungen, Myalgie, Pyrexie, Beklemmungen in der Brust, peripheres Ödem, lokale Schwellungen, Müdigkeit, Hitzegefühl, erhöhter Blutdruck

Häufigkeit nicht bekannt:
Morbus Pompe, infantile und späte Verlaufsform (Post-Marketing): Erregung, Unruhe, Tremor, Kopfschmerzen, Konjunktivitis, Herzstillstand, Bradykardie, Tachykardie, Zyanose, Hypertonie, Hypotonie, Vasokonstriktion, Blässe, Atemstillstand, Apnoe, Atemnot, Bronchospasmus, Keuchen, pharyngeale Ödeme, Dyspnoe, Tachypnoe, Engegefühl im Hals, Stridor, Husten, Abdominalschmerz, Würgreflex, periorbitales Ödem, Livedo reticularis, vermehrter Tränenfluss, Hautausschlag, Erythem, Hyperhidrose, Arthralgie, nephrotisches Syndrom, Proteinurie, Schmerzen im Brustbereich, Gesichtsödem, Hitzegefühl, Pyrexie, Schüttelfrost, Beklemmungen in der Brust, Reizbarkeit, Kälte der Gliedmaßen, Schmerzen an der Infusionsstelle, Reaktion an der Infusionsstelle, Schwellung an der Infusionsstelle, Induration an der Infusionsstelle, Extravasat an der Infusionsstelle, verminderte Sauerstoffsättigung, erhöhter Pulsschlag

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

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Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

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Aminosäuren und Derivate
	Carglumsäure Carbaglu®, Ucedane®	A16AA05
	Mercaptamin (oral) Cystagon®, Procysbi®	A16AA04

Enzyme
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08
	Idursulfase Elaprase®	A16AB09
	Laronidase Aldurazyme®	A16AB05
	Velaglucerase alfa Vpriv®	A16AB10

Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
	Glycerolphenylbutyrat Ravicti®	A16AX09
	Iberogast® Iberogast®	A16AX
	Nitisinon Orfadin®, Syn: NTBC	A16AX04
	Sapropterin Kuvan®	A16AX07
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®	A16AX12

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Referenzen

Genzyme Ltd, SmPC Myozyme (EU/1/06/333/001) 23-01-2014, www.ema.europa.eu
Sanofi B.V , SmPC Myozyme Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 50 mg (EU/1/06/333/001-003), aufgerufen am 22.05.2023, https://www.ema.europa.eu/en

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Änderungsverzeichnis

13 Dezember 2023 15:11: Neue Monographie