Agalsidase alfa

Wirkstoff
Agalsidase alfa
Handelsname
Replagal®
ATC-Code
A16AB03
Dosierungen
Nierenfunktionsstörungen

Darreichungsformen und Hilfsstoffe
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wechselwirkungen
Pharmakodynamik und -kinetik

Zulassung
Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Pharmakodynamik

Agalsidase alfa ist eine rekombinante Form des Enzyms α-Galaktosidase A und wird in einer menschlichen Zelllinie hergestellt. Es wird rasch in die Lysosomen von Endothel- und Parenchymzellen aufgenommen, wahrscheinlich über die Rezeptoren für Mannose-6-Phosphat, Mannose und Asialoglykoprotein. Eine verringerte oder fehlende Aktivität des Enzyms α-Galaktosidase führt zu einer Anhäufung von Globotriaosylceramid in den Lysosomen vieler Zelltypen, was letztlich zu Nieren-, Herz- und zerebrovaskulären Komplikationen führt. Agalsidase alfa ersetzt im Organismus das fehlende Enzym α-Galaktosidase A, wobei es das im Körper angesammelte Globotriaosylceramid abbaut.

Pharmakokinetik bei Kindern

Bei Kindern im Alter von 7-18 Jahren wurde Replagal in einer Dosis von 0,2 mg/kg schneller aus dem Kreislauf ausgeschieden als bei Erwachsenen. Die mittlere Clearance von Replagal bei Kindern im Alter von 7-11 Jahren, bei Jugendlichen im Alter von 12-18 Jahren und bei Erwachsenen betrug 4,2 mL/min/kg, 3,1 mL/min/kg bzw. 2,3 mL/min/kg.

Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

  • Morbus Fabry
    • Intravenös
      •  On-label

 

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Intravenös, zur langfristigen Enzym-Ersatz-Therapie bei Patient*innen mit bestätigter Diagnose des Morbus Fabry (α-Galactosidase A Mangel)

Kinder und Jugendliche 7-18 Jahre: jede zweite Woche 0,2 mg/kg Körpergewicht durch intravenöse Infusion über einen Zeitraum von 40 Minuten

(SmPC Replagal)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

Präparate im Handel

Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 1 mg/mL

Anwendungshinweis:

Die Infusionslösung wird intravenös verabreicht.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung enthält Polysorbat 20.

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

Dosierungen

Morbus Fabry
  • Intravenös
    • 7 Jahre bis 18 Jahre
      [1]
      • 0,2 mg/kg/Dosis 1 x alle 2 Wochen.
      • Infusion über 40 min.

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %): Ödem peripher. Kopfschmerz, Schwindelgefühl, neuropathischer Schmerz, Tremor, Hypästhesie, Parästhesie. Tinnitus. Palpitationen. Dyspnoe, Husten, Nasopharyngitis, Pharyngitis. Erbrechen, Übelkeit, Abdominalschmerz, Diarrhoe. Ausschlag. Arthralgie, Gliedmaßenschmerzen, Myalgie, Rückenschmerzen. Brustkorbschmerz, Schüttelfrost, Fieber, Schmerzen, Asthenie, Ermüdung

Häufig (1-10 %): Geschmacksstörung, Hypersomnie. Tränensekretion verstärkt. Tinnitus verschlimmert. Tachykardie, Vorhofflimmern. Hypertonie, Hypotonie, Rötung. Heiserkeit, Engegefühl des Halses, Rhinorrhoe. Abdominale Beschwerden. Urtikaria, Erythem, Pruritus, Akne, Hyperhidrose. Muskuloskelettale Beschwerden, periphere Schwellung, Gelenkschwellung. Überempfindlichkeit. Brustenge, Ermüdung verstärkt, Wärmegefühl, Kältegefühl, grippeähnliche Erkrankung, Beschwerden, Unwohlsein

Gelegentlich (0,1-1 %): Parosmie. Kornealreflex abgeschwächt. Tachyarrhythmie. Sauerstoffsättigung erniedrigt, Sekretion im Rachenraum erhöht/klebrige Sekretion. Angioneurotisches Ödem, Livedo retikularis. Gefühl der Schwere. Anaphylaktische Reaktion. Ausschlag an der Injektionsstelle

Häufigkeit nicht bekannt: Myokardischämie, Herzinsuffizienz, ventrikuläre Extrasystolen

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

 

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen bei Kindern

Ca. 24% der erwachsenen Patient*innen und ca. 7% der Kinder entwickelten nach 3-12 Monaten IgG-Antikörper gegen Agalsidase α. 

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Aminosäuren und Derivate

Carglumsäure

Carbaglu®, Ucedane®
A16AA05

Mercaptamin

Cystagon®, Procysbi®
A16AA04
Enzyme

Agalsidase beta

Fabrazyme®
A16AB04

Alglucosidase alfa

Myozyme®
A16AB07

Asfotase alfa

Strensiq®
A16AB13

Galsulfase

Naglazyme®
A16AB08

Idursulfase

Elaprase®
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme®
A16AB05
A16AB10
Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel

Iberogast®

Iberogast®
A16AX

Sapropterin

Kuvan®
A16AX07

Teduglutid

Revestive®
A16AX08

Trientin

Cuprior®, Cufence®
A16AX12

Referenzen

  1. Shire Human Genetic Therapies, SPC Replagal (EU/1/01/189/001-006) 11-08-2016, www.ema.europa.eu

Änderungsverzeichnis

  • 13 Dezember 2023 13:39: Neue Monographie

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)


Überdosierung