Kindermedika

Agalsidase alfa ist eine rekombinante Form des Enzyms α-Galaktosidase A und wird in einer menschlichen Zelllinie hergestellt. Es wird rasch in die Lysosomen von Endothel- und Parenchymzellen aufgenommen, wahrscheinlich über die Rezeptoren für Mannose-6-Phosphat, Mannose und Asialoglykoprotein. Eine verringerte oder fehlende Aktivität des Enzyms α-Galaktosidase führt zu einer Anhäufung von Globotriaosylceramid in den Lysosomen vieler Zelltypen, was letztlich zu Nieren-, Herz- und zerebrovaskulären Komplikationen führt. Agalsidase alfa ersetzt im Organismus das fehlende Enzym α-Galaktosidase A, wobei es das im Körper angesammelte Globotriaosylceramid abbaut.

Pharmakokinetik bei Kindern

Bei Kindern im Alter von 7-18 Jahren wurde Replagal in einer Dosis von 0,2 mg/kg schneller aus dem Kreislauf ausgeschieden als bei Erwachsenen. Die mittlere Clearance von Replagal bei Kindern im Alter von 7-11 Jahren, bei Jugendlichen im Alter von 12-18 Jahren und bei Erwachsenen betrug 4,2 mL/min/kg, 3,1 mL/min/kg bzw. 2,3 mL/min/kg.

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

Morbus Fabry
- Intravenös
  - On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Intravenös, zur langfristigen Enzym-Ersatz-Therapie bei Patient*innen mit bestätigter Diagnose des Morbus Fabry (α-Galactosidase A Mangel)

Kinder und Jugendliche 7-18 Jahre: jede zweite Woche 0,2 mg/kg Körpergewicht durch intravenöse Infusion über einen Zeitraum von 40 Minuten

(SmPC Replagal)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

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Präparate im Handel

Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 1 mg/mL

Anwendungshinweis:

Die Infusionslösung wird intravenös verabreicht.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung enthält Polysorbat 20.

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

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Dosierungen

Morbus Fabry
Intravenös 7 Jahre bis 18 Jahre ^[1] 0,2 mg/kg/Dosis 1 x alle 2 Wochen. Infusion über 40 min.

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %): Ödem peripher. Kopfschmerz, Schwindelgefühl, neuropathischer Schmerz, Tremor, Hypästhesie, Parästhesie. Tinnitus. Palpitationen. Dyspnoe, Husten, Nasopharyngitis, Pharyngitis. Erbrechen, Übelkeit, Abdominalschmerz, Diarrhoe. Ausschlag. Arthralgie, Gliedmaßenschmerzen, Myalgie, Rückenschmerzen. Brustkorbschmerz, Schüttelfrost, Fieber, Schmerzen, Asthenie, Ermüdung

Häufig (1-10 %): Geschmacksstörung, Hypersomnie. Tränensekretion verstärkt. Tinnitus verschlimmert. Tachykardie, Vorhofflimmern. Hypertonie, Hypotonie, Rötung. Heiserkeit, Engegefühl des Halses, Rhinorrhoe. Abdominale Beschwerden. Urtikaria, Erythem, Pruritus, Akne, Hyperhidrose. Muskuloskelettale Beschwerden, periphere Schwellung, Gelenkschwellung. Überempfindlichkeit. Brustenge, Ermüdung verstärkt, Wärmegefühl, Kältegefühl, grippeähnliche Erkrankung, Beschwerden, Unwohlsein

Gelegentlich (0,1-1 %): Parosmie. Kornealreflex abgeschwächt. Tachyarrhythmie. Sauerstoffsättigung erniedrigt, Sekretion im Rachenraum erhöht/klebrige Sekretion. Angioneurotisches Ödem, Livedo retikularis. Gefühl der Schwere. Anaphylaktische Reaktion. Ausschlag an der Injektionsstelle

Häufigkeit nicht bekannt: Myokardischämie, Herzinsuffizienz, ventrikuläre Extrasystolen

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen bei Kindern

Ca. 24% der erwachsenen Patient*innen und ca. 7% der Kinder entwickelten nach 3-12 Monaten IgG-Antikörper gegen Agalsidase α.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

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Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

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Aminosäuren und Derivate
	Carglumsäure Carbaglu®, Ucedane®	A16AA05
	Mercaptamin (oral) Cystagon®, Procysbi®	A16AA04

Enzyme
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme®	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08
	Idursulfase Elaprase®	A16AB09
	Laronidase Aldurazyme®	A16AB05
	Velaglucerase alfa Vpriv®	A16AB10

Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
	Glycerolphenylbutyrat Ravicti®	A16AX09
	Iberogast® Iberogast®	A16AX
	Nitisinon Orfadin®, Syn: NTBC	A16AX04
	Sapropterin Kuvan®	A16AX07
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®	A16AX12

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Referenzen

Shire Human Genetic Therapies, SPC Replagal (EU/1/01/189/001-006) 11-08-2016, www.ema.europa.eu
Takeda Pharmaceuticals Intern AG , SmPC Replagal Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (EU/1/01/189/001-003), aufgerufen am 22.05.2023, https://www.ema.europa.eu/en

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Änderungsverzeichnis

13 Dezember 2023 13:39: Neue Monographie