Agalsidase alfa
Wirkstoff
Agalsidase alfa
Handelsname
Replagal®
ATC-Code
A16AB03
- Dosierungen
- Nierenfunktionsstörungen
-
Darreichungsformen und Hilfsstoffe - Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
-
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen -
Wechselwirkungen - Pharmakodynamik und -kinetik
-
Zulassung - Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
- Referenzen
- Änderungsverzeichnis
Pharmakodynamik
Agalsidase alfa ist eine rekombinante Form des Enzyms α-Galaktosidase A und wird in einer menschlichen Zelllinie hergestellt. Es wird rasch in die Lysosomen von Endothel- und Parenchymzellen aufgenommen, wahrscheinlich über die Rezeptoren für Mannose-6-Phosphat, Mannose und Asialoglykoprotein. Eine verringerte oder fehlende Aktivität des Enzyms α-Galaktosidase führt zu einer Anhäufung von Globotriaosylceramid in den Lysosomen vieler Zelltypen, was letztlich zu Nieren-, Herz- und zerebrovaskulären Komplikationen führt. Agalsidase alfa ersetzt im Organismus das fehlende Enzym α-Galaktosidase A, wobei es das im Körper angesammelte Globotriaosylceramid abbaut.
Pharmakokinetik bei Kindern
Bei Kindern im Alter von 7-18 Jahren wurde Replagal in einer Dosis von 0,2 mg/kg schneller aus dem Kreislauf ausgeschieden als bei Erwachsenen. Die mittlere Clearance von Replagal bei Kindern im Alter von 7-11 Jahren, bei Jugendlichen im Alter von 12-18 Jahren und bei Erwachsenen betrug 4,2 mL/min/kg, 3,1 mL/min/kg bzw. 2,3 mL/min/kg.
Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at
- Morbus Fabry
- Intravenös
- On-label
- Intravenös
Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation
Präparate im Handel
Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 1 mg/mL
Anwendungshinweis:
Die Infusionslösung wird intravenös verabreicht.
Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:
Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung enthält Polysorbat 20.
Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.
Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit
Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)
Dosierungen
| Morbus Fabry |
|---|
|
Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate
Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein
Sehr häufig (>10 %): Ödem peripher. Kopfschmerz, Schwindelgefühl, neuropathischer Schmerz, Tremor, Hypästhesie, Parästhesie. Tinnitus. Palpitationen. Dyspnoe, Husten, Nasopharyngitis, Pharyngitis. Erbrechen, Übelkeit, Abdominalschmerz, Diarrhoe. Ausschlag. Arthralgie, Gliedmaßenschmerzen, Myalgie, Rückenschmerzen. Brustkorbschmerz, Schüttelfrost, Fieber, Schmerzen, Asthenie, Ermüdung
Häufig (1-10 %): Geschmacksstörung, Hypersomnie. Tränensekretion verstärkt. Tinnitus verschlimmert. Tachykardie, Vorhofflimmern. Hypertonie, Hypotonie, Rötung. Heiserkeit, Engegefühl des Halses, Rhinorrhoe. Abdominale Beschwerden. Urtikaria, Erythem, Pruritus, Akne, Hyperhidrose. Muskuloskelettale Beschwerden, periphere Schwellung, Gelenkschwellung. Überempfindlichkeit. Brustenge, Ermüdung verstärkt, Wärmegefühl, Kältegefühl, grippeähnliche Erkrankung, Beschwerden, Unwohlsein
Gelegentlich (0,1-1 %): Parosmie. Kornealreflex abgeschwächt. Tachyarrhythmie. Sauerstoffsättigung erniedrigt, Sekretion im Rachenraum erhöht/klebrige Sekretion. Angioneurotisches Ödem, Livedo retikularis. Gefühl der Schwere. Anaphylaktische Reaktion. Ausschlag an der Injektionsstelle
Häufigkeit nicht bekannt: Myokardischämie, Herzinsuffizienz, ventrikuläre Extrasystolen
Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.
Kontraindikationen allgemein
Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.
Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen bei Kindern
Ca. 24% der erwachsenen Patient*innen und ca. 7% der Kinder entwickelten nach 3-12 Monaten IgG-Antikörper gegen Agalsidase α.
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein
Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).
Wechselwirkungen
Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.
ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL
In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.
| Aminosäuren und Derivate | ||
|---|---|---|
|
Carbaglu®, Ucedane®
|
A16AA05 | |
|
Cystagon®, Procysbi®
|
A16AA04 | |
| Enzyme | ||
|---|---|---|
|
Fabrazyme®
|
A16AB04 | |
|
Myozyme®
|
A16AB07 | |
|
Strensiq®
|
A16AB13 | |
|
Naglazyme®
|
A16AB08 | |
|
Elaprase®
|
A16AB09 | |
|
Aldurazyme®
|
A16AB05 | |
|
Vpriv®
|
A16AB10 | |
| Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel | ||
|---|---|---|
|
Ravicti®
|
A16AX09 | |
|
Iberogast®
|
A16AX | |
|
Orfadin®, Syn: NTBC
|
A16AX04 | |
|
Kuvan®
|
A16AX07 | |
|
Revestive®
|
A16AX08 | |
|
Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®
|
A16AX12 | |
Referenzen
- Shire Human Genetic Therapies, SPC Replagal (EU/1/01/189/001-006) 11-08-2016, www.ema.europa.eu
- Takeda Pharmaceuticals Intern AG , SmPC Replagal Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (EU/1/01/189/001-003), aufgerufen am 22.05.2023, https://www.ema.europa.eu/en
Änderungsverzeichnis
- 13 Dezember 2023 13:39: Neue Monographie
Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)
Überdosierung
