Galsulfase

Wirkstoff
Galsulfase
Handelsname
Naglazyme®
ATC-Code
A16AB08
Dosierungen
Nierenfunktionsstörungen

Darreichungsformen und Hilfsstoffe
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wechselwirkungen
Pharmakodynamik und -kinetik

Zulassung
Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Pharmakodynamik

Galsulfase ist die gereinigte Form des lysosomalen Enzyms N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase, die mittels rekombinanter Technologie gewonnen wird. Nach intravenöser Infusion wird Galsulfase rasch aus dem Blutkreislauf entfernt und von Zellen in die Lysosomen aufgenommen, höchstwahrscheinlich über Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren. Eine herabgesetzte oder fehlende N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase-Aktivität, welche die Hydrolyse des Glykosaminoglykans Dermatansulfat katalysiert, führt zur Akkumulation von Dermatansulfat in vielen Zelltypen und Geweben des Körpers. Durch die Enzymersatztherapie mit Galsulfase wird versucht, die Enzymaktivität so weit wiederherzustellen, um das akkumulierte Substrat zu hydrolysieren und eine weitere Akkumulation zu verhindern.

Pharmakokinetik bei Kindern

Keine Information 

Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

  • Mukopolysaccharidose (MPS) VI
    • Intravenös
      • On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral, für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patient*innen mit bestätigter Diagnose einer Mukopolysaccharidose VI (MPS VI; N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase-Mangel; Maroteaux-Lamy-Syndrom)

Das empfohlene Dosierregime für Galsulfase beträgt 1 mg/kg Körpergewicht, gegeben einmal wöchentlich als intravenöse Infusion über 4 Stunden.
Es spricht nichts dafür, dass in der Anwendung bei Kindern spezielle Berücksichtigungen erfolgen müssen.

(SmPC Naglazyme)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

Präparate im Handel

Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 1 mg/mL

Anwendungshinweis:

Die Infusionslösung wird intravenös verabreicht.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Das Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung enthält Polysorbat 80.

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

Dosierungen

Mukopolysaccharidose (MPS) VI
  • Intravenös
    • ≥ 1 Jahr
      [1]
      • 1 mg/kg/Dosis 1 x pro Woche. Infusion über 4 Stunden verabreichen.

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %): Pharyngitis, Gastroenteritis. Areflexie, Kopfschmerzen. Konjunktivitis, Hornhauttrübung. Ohrenschmerzen, Hörstörung. Hypertonie. Dyspnoe. Verstopfte Nase. Bauchschmerzen, Nabelhernie, Erbrechen, Übelkeit. Angioödem, Ausschlag, Urtikaria, Pruritus. Schmerzen, Brustkorbschmerz, Schüttelfrost, Unwohlsein, Fieber. Arthralgie

Häufig (1-10 %): Tremor. Hypotonie. Apnoe, Husten, Atemnot, Asthma, Bronchospasmus. Erytheme

Häufigkeit nicht bekannt: anaphylaktischer Schock. Paresthesie. Bradykardie, Tachykardie, Zyanose. Blässe. Kehlkopfödem, Hypoxie, Tachypnoe

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Aminosäuren und Derivate

Carglumsäure

Carbaglu®, Ucedane®
A16AA05

Mercaptamin (oral)

Cystagon®, Procysbi®
A16AA04
Enzyme

Agalsidase alfa

Replagal®
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme®
A16AB04

Alglucosidase alfa

Myozyme®
A16AB07

Asfotase alfa

Strensiq®
A16AB13

Idursulfase

Elaprase®
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme®
A16AB05
A16AB10
Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
A16AX09

Iberogast®

Iberogast®
A16AX

Nitisinon

Orfadin®, Syn: NTBC
A16AX04

Sapropterin

Kuvan®
A16AX07

Teduglutid

Revestive®
A16AX08

Trientin

Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®
A16AX12

Referenzen

  1. BioMarin Europe Limited, SmPC Naglazyme (EU/1/05/324/001-002) 31-03-2016, www.geneesmiddeleninformatiebank.nl
  2. BioMarin Europe Limited, SmPC Naglazyme Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 1mg/mL (EU/1/05/324/001-002), aufgerufen am 24.05.2023, https://www.ema.europa.eu/en

Änderungsverzeichnis

  • 13 Dezember 2023 15:04: Neue Monographie

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)


Überdosierung