Kindermedika

Galsulfase ist die gereinigte Form des lysosomalen Enzyms N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase, die mittels rekombinanter Technologie gewonnen wird. Nach intravenöser Infusion wird Galsulfase rasch aus dem Blutkreislauf entfernt und von Zellen in die Lysosomen aufgenommen, höchstwahrscheinlich über Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren. Eine herabgesetzte oder fehlende N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase-Aktivität, welche die Hydrolyse des Glykosaminoglykans Dermatansulfat katalysiert, führt zur Akkumulation von Dermatansulfat in vielen Zelltypen und Geweben des Körpers. Durch die Enzymersatztherapie mit Galsulfase wird versucht, die Enzymaktivität so weit wiederherzustellen, um das akkumulierte Substrat zu hydrolysieren und eine weitere Akkumulation zu verhindern.

Pharmakokinetik bei Kindern

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

Mukopolysaccharidose (MPS) VI
- Intravenös
  - On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral, für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patient*innen mit bestätigter Diagnose einer Mukopolysaccharidose VI (MPS VI; N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase-Mangel; Maroteaux-Lamy-Syndrom)

Das empfohlene Dosierregime für Galsulfase beträgt 1 mg/kg Körpergewicht, gegeben einmal wöchentlich als intravenöse Infusion über 4 Stunden.
Es spricht nichts dafür, dass in der Anwendung bei Kindern spezielle Berücksichtigungen erfolgen müssen.

(SmPC Naglazyme)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

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Präparate im Handel

Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 1 mg/mL

Anwendungshinweis:

Die Infusionslösung wird intravenös verabreicht.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Das Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung enthält Polysorbat 80.

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

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Dosierungen

Mukopolysaccharidose (MPS) VI
Intravenös ≥ 1 Jahr ^[1] 1 mg/kg/Dosis 1 x pro Woche. Infusion über 4 Stunden verabreichen.

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %): Pharyngitis, Gastroenteritis. Areflexie, Kopfschmerzen. Konjunktivitis, Hornhauttrübung. Ohrenschmerzen, Hörstörung. Hypertonie. Dyspnoe. Verstopfte Nase. Bauchschmerzen, Nabelhernie, Erbrechen, Übelkeit. Angioödem, Ausschlag, Urtikaria, Pruritus. Schmerzen, Brustkorbschmerz, Schüttelfrost, Unwohlsein, Fieber. Arthralgie

Häufig (1-10 %): Tremor. Hypotonie. Apnoe, Husten, Atemnot, Asthma, Bronchospasmus. Erytheme

Häufigkeit nicht bekannt: anaphylaktischer Schock. Paresthesie. Bradykardie, Tachykardie, Zyanose. Blässe. Kehlkopfödem, Hypoxie, Tachypnoe

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

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Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

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Aminosäuren und Derivate
	Carglumsäure Carbaglu®, Ucedane®	A16AA05
	Mercaptamin (oral) Cystagon®, Procysbi®	A16AA04

Enzyme
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme®	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Idursulfase Elaprase®	A16AB09
	Imiglucerase Cerezyme®	A16AB02
	Laronidase Aldurazyme®	A16AB05
	Sebelipase alfa Kanuma®	A16AB14
	Velaglucerase alfa Vpriv®	A16AB10

Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
	Glycerolphenylbutyrat Ravicti®	A16AX09
	Iberogast® Iberogast®	A16AX
	Nitisinon Orfadin®, Syn: NTBC	A16AX04
	Sapropterin Kuvan®	A16AX07
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®	A16AX12

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Referenzen

BioMarin Europe Limited, SmPC Naglazyme (EU/1/05/324/001-002) 31-03-2016, www.geneesmiddeleninformatiebank.nl
BioMarin Europe Limited, SmPC Naglazyme Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 1mg/mL (EU/1/05/324/001-002), aufgerufen am 24.05.2023, https://www.ema.europa.eu/en

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Änderungsverzeichnis

13 Dezember 2023 15:04: Neue Monographie