Laronidase

Wirkstoff
Laronidase
Handelsname
Aldurazyme®
ATC-Code
A16AB05
Dosierungen
Nierenfunktionsstörungen

Darreichungsformen und Hilfsstoffe
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wechselwirkungen
Pharmakodynamik und -kinetik

Zulassung
Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Pharmakodynamik

Laronidase ist eine rekombinante Form der humanen α-L-Iduronidase und wird mittels rekombinanter DNA-Technologie unter Verwendung von CHO-Säugetier-Zellkulturen (Chinese Hamster Ovary Cells) produziert. Nach intravenöser Infusion wird Laronidase rasch aus dem Kreislauf entfernt und von Zellen in die Lysosomen aufgenommen, am wahrscheinlichsten über Mannose-6-Phosphat-Rezeptoren. Bei einem Mangel an dem lysosomalen Enzym α-L-Iduronidase, das für den Katabolismus von Glykosaminoglykanen (GAG) benötigt wird, kommt es zur Akkumulation von GAG, Dermatansulfat und Heparansulfat, in vielen Zelltypen und Geweben. Durch die Enzymersatztherapie mit Laronidase wird versucht, die Enzymaktivität so weit wiederherzustellen, um das akkumulierte Substrat zu hydrolysieren und eine weitere Akkumulation zu verhindern.

Pharmakokinetik bei Kindern

Keine Information

Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

  • Mucopolysaccharidose Typ I
    • Intravenös
      • On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Intravenös, zur Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patient*innen mit gesicherter Diagnose einer Mukopolysaccharidose I (MPS I, α-L-Iduronidase-Mangel), um die nicht-neurologischen Manifestationen der Erkrankung zu behandeln

100 E./kg 1x pro Woche 
Eine Anpassung der Dosis ist bei der Anwendung bei Kindern und Jugendlichen nicht erforderlich. 

(SmPC Aldurazyme)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

Präparate im Handel

Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 100 E./mL

Anwendungshinweis:

Die Infusionslösung wird intravenös verabreicht.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Das Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung enthält Polysorbat 80.

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

Dosierungen

Mukopolysaccharidose (MPS) I
  • Intravenös
    • 1 Monat bis 18 Jahre
      [1]
      • 100 E/kg/Dosis 1 x pro Woche.
      • Anwendungshinweis:

        Die anfängliche Infusionsrate von 2 E/kg/Stunde kann, wenn dies verträglich ist, alle 15 Minuten in Einzelschritten auf eine Maximaldosis von 43 E/kg/Stunde gesteigert werden. Die gesamte Dosierungsmenge sollte in ca. 3 bis 4 Stunden verabreicht werden. 

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Sehr häufig (> 10%): Blutdruckerhöhung, verminderte Sauerstoffsättigung, Tachykardie, Pyrexie, Schüttelfrost.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (≥ 10%): Kopfschmerzen. Erröten. Übelkeit, Bauchschmerzen. Ausschlag. Arthropathie, Arthralgie, Rückenschmerzen, Gliederschmerzen. Pyrexie, Reaktion an der Infusionsstelle

Häufig (1-10%): Anaphylaktische Reaktion. Unruhe. Parästhesie, Schwindel. Tachykardie. Hypotonie, Blässe, peripheres Kältegefühl. Atembeschwerden, Dyspnoe, Husten. Erbrechen, Durchfall. Angioneurotisches Ödem, Schwellung des Gesichts, Urtikaria, Pruritus, kalter Schweiß, Alopezie, Hyperhidrose. Skelettmuskelschmerzen. Schüttelfrost, Hitzegefühl, Kältegefühl, Müdigkeit, grippeähnliche Erkrankung, Schmerzen an der Injektionsstelle. Erhöhte Körpertemperatur, verminderte Sauerstoffsättigung

Häufigkeit nicht bekannt: Überempfindlichkeit. Bradykardie. Hypertonie. Zyanose, Hypoxie, Tachypnoe, Bronchospasmus, Atemstillstand, Larynxödem, Atemversagen, pharyngeale Schwellung, Stridor, obstruktive Atemwegserkrankungen. Geschwollene Lippen, geschwollene Zunge. Erythem, Gesichtsödem. Extravasation, peripheres Ödem. Arzneimittelspezifische Antikörper, neutralisierende Antikörper, erhöhter Blutdruck.

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Aminosäuren und Derivate

Carglumsäure

Carbaglu®, Ucedane®
A16AA05

Mercaptamin

Cystagon®, Procysbi®
A16AA04
Enzyme

Agalsidase alfa

Replagal®
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme®
A16AB04

Alglucosidase alfa

Myozyme®
A16AB07

Asfotase alfa

Strensiq®
A16AB13

Galsulfase

Naglazyme®
A16AB08

Idursulfase

Elaprase®
A16AB09
A16AB10
Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel

Iberogast®

Iberogast®
A16AX

Sapropterin

Kuvan®
A16AX07

Teduglutid

Revestive®
A16AX08

Trientin

Cuprior®, Cufence®
A16AX12

Referenzen

  1. Genzyme Europe B.V, SmPC Aldurazyme (EU/1/03/253/001-003) 11-02-2016, www.geneesmiddeleninformatiebank.nl

Änderungsverzeichnis

  • 13 Dezember 2023 14:17: Neue Monographie

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)


Überdosierung