Kindermedika

Carglumsäure ist ein strukturelles Analogon von N-Acetylglutamat, welches der natürlich vorkommende Aktivator der Carbamoylphosphatsynthetase, dem ersten Enzym des Harnstoffzyklusses, ist. Carglumsäure senkt die Ammoniakkonzentration im Blut und erhöht die Harnstoffwerte im Blut und im Urin.

Pharmakokinetik bei Kindern

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

Hyperammonämie aufgrund eines N-Acetylglutamat-Synthase (NAGS)-Mangels oder organischer Azidämien (Isovalerianazidämie, Methylmalonazidämie, Propionazidämie)
- Oral
  - On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Behandlung einer Hyperammonämie aufgrund eines primären N-Acetylglutamatsynthase-Mangels:

Oral, ab dem ersten Lebenstag:

- tägliche Anfangsdosis: 100 mg/kg bis zu 250 mg/kg
- Dosis individuell anpassen, um eine normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma aufrechtzuerhalten. Langfristig ist es möglicherweise nicht notwendig, die Dosis entsprechend dem Körpergewicht zu erhöhen, solange eine entsprechende Stoffwechselkontrolle erreicht wird.
- tägliche Dosis 10 mg/kg bis zu 100 mg/kg

Carglumsäure Reaktionstest: Es wird empfohlen, die Reaktion des einzelnen Patienten auf Carglumsäure zu testen, bevor eine langfristige Behandlung eingeleitet wird. Beispiele:

- Bei einem komatösen Kind sollte mit einer Dosis von 100 bis 250 mg/kg/Tag begonnen und die Ammoniakkonzentration im Plasma mindestens vor jeder Gabe überprüft werden; sie sollte sich innerhalb einiger Stunden nach Beginn der Anwendung von Carglumsäure normalisiert haben.

- Bei einem Patienten mit einer mäßigen Hyperammonämie sollte 3 Tage eine Testdosis von 100 bis 200 mg/kg/Tag mit einer konstanten Proteinaufnahme gegeben und wiederholte 3 Bestimmungen des Ammoniakgehalts im Blut durchgeführt werden (vor und 1 Stunde nach einer Mahlzeit); die Dosis so anpassen, dass normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma beibehalten werden.

Behandlung einer Hyperammonämie aufgrund von Isovalerianazidämie, Methylmalonazidämie und Propionazidämie:

Oral:

- initiale Tagesdosis: 100 mg/kg, bei Bedarf bis zu 250 mg/kg betragen.
- Danach sollte die Dosis individuell angepasst werden, um normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma aufrechtzuerhalten.

(SmPC Ucedane 200 mg Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://aspregister.basg.gv.at/ abgerufen werden.

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Präparate im Handel

Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen 200 mg

Anwendungshinweis:
Die Tabletten müssen in mindestens 5-10 ml Wasser aufgelöst werden. AUSSCHLIESSLICH zur oralen Anwendung (Schlucken oder bei Bedarf über eine Nasensonde unter Verwendung einer Spritze). Die Einnahme sollte vor den Mahlzeiten erfolgen.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:
Die verfügbaren Präparate enthalten: -

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

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Dosierungen

Hyperammonämie aufgrund eines N-Acetylglutamat-Synthase(NAGS)-Mangels oder organischer Azidämien (Isovalerianazidämie, Methylmalonazidämie, Propionazidämie); CPS
Oral 1 Monat bis 18 Jahre ^{[1] [2] [3]} Initialdosis: 100 - 250 mg/kg/Tag in 2 - 4 Dosen. Erhaltungsdosis: Dosis individuell anpassen, um normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma aufrechtzuerhalten. Die tägliche Dosis beträgt 10 - 100 mg/kg/Tag in 2 - 4 Dosen. Neugeborene ^{[1] [2] [3]} Initialdosis: 100 - 250 mg/kg/Tag in 2 - 4 Dosen. Erhaltungsdosis: Dosis individuell anpassen, um normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma aufrechtzuerhalten. Die tägliche Dosis beträgt 10 - 100 mg/kg/Tag in 2 - 4 Dosen.

Hyperammonämie aufgrund eines N-Acetylglutamat-Synthase(NAGS)-Mangels oder organischer Azidämien (Isovalerianazidämie, Methylmalonazidämie, Propionazidämie); CPS

Oral
- 1 Monat bis 18 Jahre
  ^{[1]
  
  [2]
  
  [3]}
  - Initialdosis: 100 - 250 mg/kg/Tag in 2 - 4 Dosen.
  - Erhaltungsdosis: Dosis individuell anpassen, um normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma aufrechtzuerhalten. Die tägliche Dosis beträgt 10 - 100 mg/kg/Tag in 2 - 4 Dosen.
- Neugeborene
  ^{[1]
  
  [2]
  
  [3]}
  - Initialdosis: 100 - 250 mg/kg/Tag in 2 - 4 Dosen.
  - Erhaltungsdosis: Dosis individuell anpassen, um normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma aufrechtzuerhalten. Die tägliche Dosis beträgt 10 - 100 mg/kg/Tag in 2 - 4 Dosen.

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

bei N-Acetylglutamatsynthase-Mangel:

Häufig (1-10%): Verstärktes Schwitzen

Gelegentlich (0,1-1%): erhöhte Transaminasewerte

Häufigkeit nicht bekannt: Ausschlag

bei organischer Azidämie:

Gelegentlich (0,1-1%): Bradykardie, Durchfall, Erbrechen Allgemeine, Pyrexie

Häufigkeit nicht bekannt: Ausschlag

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Kontraindikationen allgemein

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://aspregister.basg.gv.at/).

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Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

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Aminosäuren und Derivate
	Mercaptamin (oral) Cystagon®, Procysbi®	A16AA04

Enzyme
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme®	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08
	Idursulfase Elaprase®	A16AB09
	Laronidase Aldurazyme®	A16AB05
	Velaglucerase alfa Vpriv®	A16AB10

Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
	Glycerolphenylbutyrat Ravicti®	A16AX09
	Iberogast® Iberogast®	A16AX
	Nitisinon Orfadin®, Syn: NTBC	A16AX04
	Sapropterin Kuvan®	A16AX07
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®	A16AX12

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Referenzen

Valayannopoulos V. et al, Carglumic acid enhances rapid ammonia detoxification in classical organic acidurias with a favourable risk-benefit profile: a retrospective observational study, Orphanet Journal of rare diseases, 2016, 11, 32
Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
Recordati Rare Diseases, SPC Carbaglu (EU/1/02/246/001) 09-10-2019, www.ema.europa.eu, www.ema.europa.eu
Recordati Rare Diseases, SmPC Carbaglu Tbl z Herstellg e Susp z Einnehmen 200 mg (EU/1/02/246/001-003), aufgerufen am 03.02.2022

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Änderungsverzeichnis

18 März 2022 13:57: Neue Monographie