Kindermedika

Nitisinon ist ein kompetitiver Inhibitor der 4-Hydroxyphenylpyruvatdioxygenase, dem zweiten Schritt des Tyrosinstoffwechsels. Durch die Hemmung des normalen Tyrosinabbaustoffwechsels bei Tyrosinämie Typ 1 verhindert Nitisinon die Ansammlung toxischer Metaboliten nach dem 4-Hydroxyphenylpyruvatdioxygenase-abhängigen Schritt.

Pharmakokinetik bei Kindern

T_1/2 = ca. 52 h

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

Tyrosinämie Typ 1
- Oral
  - On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral, zur Behandlung von erwachsenen Patienten sowie Kindern und Jugendlichen (alle Altersgruppen) mit der bestätigten Diagnose angeborene Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) in Kombination mit eingeschränkter Aufnahme von Tyrosin und Phenylalanin in der Nahrung.

Kinder und Jugendliche:
Initialdosis: 1 mg/kg, 1x täglich
Dosiseinstellung: Ist nach einem Monat noch immer Succinylaceton im Urin nachweisbar, sollte die Dosis auf 1,5 mg/kg täglich erhöht werden. Je nach biochemischen Parametern kann die Dosis in weiterer Folge auf 2 mg/kg erhöht werden. Diese Dosis sollte als Maximaldosis für alle Patient*innen betrachtet werden.

Es wird empfohlen, die Dosis einmal täglich anzuwenden. Da jedoch von Patient*innen mit einem Körpergewicht < 20 kg nur begrenzt Daten vorliegen, wird empfohlen, die Tagesgesamtdosis bei diesen Patienten auf zwei tägliche Gaben aufzuteilen.

(SmPC Orfadin)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu/ abgerufen werden.

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Präparate im Handel

Hartkapseln 2 mg, 5 mg, 10 mg, 20 mg
Suspension zum Einnehmen 4 mg/mL

Anwendungshinweis:

Die Kapseln können geöffnet werden und der Inhalt vor der Einnahme in einer geringen Menge Wasser oder Diätflüssigkeit suspendiert werden. Die Suspension wird unverdünnt mit einer Applikationsspritze über den Mund gegeben. Die Einnahme der Kapseln und der Suspension erfolgt mit einer Mahlzeit.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Die Suspension enthält Polysorbat 80 und Natriumbenzoat.

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

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Dosierungen

Tyrosinämie Typ I
Oral 0 Jahre bis 18 Jahre ^{[1] [2]} 1 - 1,5 mg/kg/Tag in 2 Dosen. Max: 2 mg/kg/Tag. Behandlung durch oder nach Rücksprache mit fachärztlichem Personal für Pädiatrie spezialisiert auf Stoffwechselerkrankungen, das Erfahrung mit der Anwendung von Nitisinon (NTBC) für diese Indikation hat.

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: Dosisanpassung nicht erforderlich.

GFR <10 ml/min/1.73m2: Eine allgemeine Empfehlung zur Dosisanpassung kann nicht gegeben werden.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Das Sicherheitsprofil bei Tyrosinämie Typ 1 basiert hauptsächlich auf der pädiatrischen Population, da eine Behandlung mit Nitisinon so früh wie möglich nach der Diagnose beginnen sollte. Daten aus klinischen Studien und nach der Markteinführung lassen nicht darauf schließen, dass das Sicherheitsprofil bei verschiedenen Untergruppen der pädriatischen Population unterschiedlich ist oder sich vom Sicherheitsprofil erwachsener Patienten unterscheidet.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (≥ 10%): Erhöhte Tyrosinkonzentration

Häufig (1-10%): Thrombozytopenie, Leukopenie, Granulozytopenie. Konjunktivitis, Hornhauttrübung, Keratitis, Photophobie. Augenschmerzen

Gelegentlich (0,1-1%): Leukozytose. Blepharitis. Dermatitis exfoliativa, erythematöser Ausschlag. Pruritus, Ausschlag

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen bei Kindern

Behandlung durch oder nach Rücksprache mit fachärztlichem Personal für Pädiatrie spezialisiert auf Stoffwechselerkrankungen, das Erfahrung mit der Anwendung von Nitisinon (NTBC) für diese Indikation hat.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

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Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

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Aminosäuren und Derivate
	Carglumsäure Carbaglu®, Ucedane®	A16AA05
	Mercaptamin (oral) Cystagon®, Procysbi®	A16AA04

Enzyme
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme®	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08
	Idursulfase Elaprase®	A16AB09
	Imiglucerase Cerezyme®	A16AB02
	Laronidase Aldurazyme®	A16AB05
	Sebelipase alfa Kanuma®	A16AB14
	Velaglucerase alfa Vpriv®	A16AB10

Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
	Glycerolphenylbutyrat Ravicti®	A16AX09
	Iberogast® Iberogast®	A16AX
	Sapropterin Kuvan®	A16AX07
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®	A16AX12

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Referenzen

Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
Swedisch Orphan International AB, SPC Orfadin (EU/1/04/303/001) 01-02-2017, www.ema.europa.eu
Swedish Orphan Biovitrum International AB, SmPC Orfadin (EU104303001-4) Rev. 21 04-2023, aufgerufen am 29.05.2024

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Änderungsverzeichnis

09 Juli 2024 15:24: Neue Monographie