Kindermedika

Sapropterin ist eine synthetische Form des natürlich vorkommenden 6R-BH4, eines Co-Faktors der Phenylalanin-, Tyrosin- und Tryptophan-Hydroxylasen. Bei einer Reihe von Patient*innen mit verminderter Phenylalaninhydroxylase (PAH)-Aktivität, ob aufgrund eines BH4-Mangels oder nicht, steigert Sapropterin die PAH-Aktivität und damit die Umwandlung von Phenylalanin in Tyrosin. Dadurch wird die Anreicherung von Phenylalanin und dessen schädigende Wirkung verhindert bzw. reduziert.

Pharmakokinetik bei Kindern

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

Hyperphenylalaninämie bei Phenylketonurie (PKU)
- Oral
  - On-label
Hyperphenylalaninämie bei Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel
- Oral
  - On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral, bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten jeden Alters
- mit Phenylketonurie (PKU) zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) oder
- mit Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel,
die nachweislich auf eine solche Therapie ansprechen

PKU:
Anfängliche Gesamttagesdosis: 1x täglich 10 mg/kg Körpergewicht. Die Dosis wird üblicherweise im Bereich von 5 bis 20 mg/kg/Tag eingestellt, um vom Arzt vorgegebene, adäquate Phenylalaninblutspiegel zu erzielen und aufrechtzuerhalten.

BH4-Mangel:
Anfängliche Gesamttagesdosis: 2 bis 5 mg/kg Körpergewicht. Die Dosierung kann insgesamt auf bis zu 20 mg/kg pro Tag angepasst werden.

(SmPC Kuvan)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

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Präparate im Handel

Tabletten zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen 100 mg

Die Tabletten zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen enthalten Sapropterin in Form von Sapropterindihydrochlorid. Die angegebene Stärke bezieht sich auf Sapropterindihydrochlorid.

Anwendungshinweis:

Um die Resorption zu steigern, sind die Tabletten zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen zusammen mit einer Mahlzeit einzunehmen.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Die Präparate enthalten: -

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

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Dosierungen

Hyperphenylalaninämie bei Phenylketonurie (PKU)
Oral 0 Jahre bis 18 Jahre ^[1] 5 - 20 mg/kg/Tag in 1 Dosis

Hyperphenylalaninämie bei Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel
Oral 0 Jahre bis 18 Jahre ^[1] 2 - 5 mg/kg/Tag in 1 - 3 Dosen. Max: 20 mg/kg/Tag.

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: Dosisanpassung nicht erforderlich.

GFR <10 ml/min/1.73m2: Eine allgemeine Empfehlung zur Dosisanpassung kann nicht gegeben werden.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (≥ 10%): Kopfschmerzen, Rhinorrhö

Häufig (1-10%): Hypophenylalaninämie, Laryngopharyngeale Schmerzen, verstopfte Nase, Husten Durchfall, Erbrechen, Bauchschmerzen, Dyspepsie, Übelkeit

Häufigkeit nicht bekannt: Überempfindlichkeitsreaktionen (einschließlich schwerwiegender allergischer Reaktionen) und Ausschlag, Gastritis, Oesophagitis

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

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Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

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Aminosäuren und Derivate
	Carglumsäure Carbaglu®, Ucedane®	A16AA05
	Mercaptamin (oral) Cystagon®, Procysbi®	A16AA04

Enzyme
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme®	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08
	Idursulfase Elaprase®	A16AB09
	Laronidase Aldurazyme®	A16AB05
	Velaglucerase alfa Vpriv®	A16AB10

Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
	Glycerolphenylbutyrat Ravicti®	A16AX09
	Iberogast® Iberogast®	A16AX
	Nitisinon Orfadin®, Syn: NTBC	A16AX04
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®	A16AX12

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Referenzen

Merck Serono Europe Limited, SPC Kuvan (EU/1/08/481/001-003) 16-01-2020, www.ema.europa.eu
BioMarin International Limited , SmPC Kuvan 100 mg Tabl z Herstellg e Lsg z Einnehmen (EU/1/08/481/001) Rev 20, aufgerufen am 28.04.2023, https://www.ema.europa.eu

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Änderungsverzeichnis

22 September 2023 14:31: Neue Monographie