Natriumphenylbutyrat

Wirkstoff
Natriumphenylbutyrat
Handelsname
Ammonaps®, Phenburane®
ATC-Code
A16AX03
Dosierungen
Nierenfunktionsstörungen

Darreichungsformen und Hilfsstoffe
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wechselwirkungen
Pharmakodynamik und -kinetik

Zulassung
Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Pharmakodynamik

Natriumphenylbutyrat oder Natrium(4-phenylbutanoat) ist ein Prodrug und wird im Körper schnell zu Phenylacetat verstoffwechselt. Phenylacetat ist eine metabolisch aktive Verbindung, die durch Acetylierung mit Glutamin zu Phenylacetylglutamin konjugiert, das über die Nieren ausgeschieden wird. Stöchiometrisch gesehen ist Phenylacetylglutamin mit Harnstoff vergleichbar (beide Verbindungen enthalten 2 Stickstoffatome); Phenylacetylglutamin eignet sich daher als alternativer Träger zur Ausscheidung von überschüssigem Stickstoff.

Pharmakokinetik bei Kindern

Keine Informationen

Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

  • Chronische Harnstoffzyklusstörungen
    • Oral
      • On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral, als Zusatztherapie bei der Langzeitbehandlung von Stoffwechselstörungen des Harnstoffzyklus. Zu derartigen Erkrankungen gehören Carbamylphosphatsynthetase-Mangel, Ornithintranscarbamylase-Mangel sowie Argininosuccinatsynthetase-Mangel

Neugeborene, Säuglinge und Kinder < 20 kg: 450–600 mg/kg/Tag 
 >20 kg: 9,9–13,0 g/m²/Tag 
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Dosen über 20 g/Tag sind nicht nachgewiesen. 

Die tägliche Gesamtdosis sollte verteilt auf gleiche Einzeldosen zu jeder Mahlzeit oder bei jedem Füttern gegeben werden (z. B. 4- bis 6-mal täglich bei kleinen Kindern)

Berechnung der Tagesdosis individuell unter Berücksichtigung der Proteintoleranz und der für das Wachstum und die Entwicklung nötigen täglichen Proteinaufnahme.

(SmPC Phenburan)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://aspregister.basg.gv.at/ abgerufen werden.

Präparate im Handel

Lösung zum Einnehmen 350 mg/mL
Granulat 940 mg/g, 483 mg/g
Tabletten 500 mg

Phenylbuttersäure ist in den verfügbaren Darreichungsformen in Form von Natriumphenylbutyrat (=Natrium(4-phenylbutanoat)) enthalten. Die angegebene Stärke bezieht sich auf Natriumphenylbutyrat. 

Anwendungshinweis:

Die tägliche Gesamtdosis sollte verteilt auf gleiche Einzeldosen zu jeder Mahlzeit oder bei jedem Füttern gegeben werden. Das Granulat muss mit fester Nahrung oder flüssiger Nahrung (z.B. Wasser, Apfel- oder Orangensaft oder eiweißfreie Kinderfertignahrung) vermischt werden.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Phenburane-Lösung: Aspartam, Sucralose, Propylenglycol
Phenburane-Granulat: Saccharose

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

Dosierungen

Chronische Harnstoffzyklusstörungen
  • Oral
    • Neugeborene, Säuglinge und Kleinkinder < 20 kg
      [1] [2] [3]
      • 450 - 600 mg/kg/Tag in 3 - 6 Dosen. Max: 20 g/Tag.

      • Behandlung durch oder nach Rücksprache mit fachärztlichem Personal für pädiatrische Stoffwechselerkrankungen, das Erfahrung mit der Verwendung von Na-Phenylbutyrat für diese therapeutische Indikation hat.

    • Kinder ≥ 20 kg
      [2] [3]
      • 9,9 - 13 g/m²/Tag in 3 - 6 Dosen. Max: 20 g/Tag.

      • Behandlung durch oder nach Rücksprache mit fachärztlichem Personal für pädiatrische Stoffwechselerkrankungen, das Erfahrung mit der Verwendung von Na-Phenylbutyrat für diese therapeutische Indikation hat.

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: Dosisanpassung nicht erforderlich.

GFR <10 ml/min/1.73m2: Eine allgemeine Empfehlung zur Dosisanpassung kann nicht gegeben werden.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (≥ 10%): Amenorrhoe, unregelmäßige Menstruation

Häufig (1-10%): Anämie, Thrombozytopenie, Leukopenie, Leukozytose, Thrombozythämie, metabolische Azidose, Alkalose, verminderter Appetit, Depression, Reizbarkeit, Synkope, Kopfschmerzen, Ödem, Magenschmerzen, Erbrechen, Übelkeit, Verstopfung, Dysgeusie, Hautausschlag, abnormaler Hautgeruch, renaltubuläre Azidose, erniedrigte Blutwerte für Kalium, Albumin, Gesamtprotein und Phosphat. Erhöhte Blutwerte für alkalische Phosphatase, Transaminasen, Bilirubin, Harnsäure, Chlorid, Phosphat und Natrium. Gewichtszunahme.

Gelegentlich (0,1-1%): Aplastische Anämie, Ecchymose, Arrhythmie, Pankreatitis, Ulkus, rektale Blutungen, Gastritis

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen bei Kindern

Der Geschmack von oralem Phenylbutyrat ist sehr unangenehm, wodurch die Einnahme während der Mahlzeiten erschwert wird. Daher vorzugsweise direkt nach einer Mahlzeit einnehmen.
 

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Aminosäuren und Derivate

Betain

Cystadane®, Amversio®
A16AA06

Carglumsäure

Carbaglu®, Ucedane®
A16AA05

Mercaptamin (oral)

Cystagon®, Procysbi®
A16AA04
Enzyme

Agalsidase alfa

Replagal®
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme®
A16AB04

Alglucosidase alfa

Myozyme®
A16AB07

Asfotase alfa

Strensiq®
A16AB13

Avalglucosidase alfa

Nexviadyme®
A16AB22

Galsulfase

Naglazyme®
A16AB08

Idursulfase

Elaprase®
A16AB09

Imiglucerase

Cerezyme®
A16AB02

Laronidase

Aldurazyme®
A16AB05

Sebelipase alfa

Kanuma®
A16AB14
A16AB10
Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
A16AX09

Iberogast®

Iberogast®
A16AX

Lumasiran

Oxlumo®
A16AX18

Miglustat

Zavesca®
A16AX06

Nitisinon

Orfadin®, Syn: NTBC
A16AX04

Sapropterin

Kuvan®
A16AX07

Teduglutid

Revestive®
A16AX08

Trientin

Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®
A16AX12

Zink

Wilzin®
A16AX05

Referenzen

  1. Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases, Springer, 2006
  2. Eurocept International B. V., SmPC Pheburane (EU/1/13/822) Rev 13; 14-01-2025, www.ema.europa.eu
  3. Immedica Pharma AB , SmPC Ammonaps (EU/1/99/120/003-004) Rev 21, 16-12-2022, www.ema.europa.eu
  4. Eurocept International BV, SmPC Pheburane (EU/1/13/822/001;006-007) Rev 13, 14-01-2025, https://www.ema.europa.eu
  5. Immedica Pharma AB, SmPC Ammonaps (EU/1/99/120/001-004) Rev 21, 10-12-2022, www.ema.europa.eu

Änderungsverzeichnis

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)


Überdosierung