Velaglucerase alfa

Wirkstoff
Velaglucerase alfa
Handelsname
Vpriv®
ATC-Code
A16AB10
Dosierungen
Nierenfunktionsstörungen

Darreichungsformen und Hilfsstoffe
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Wechselwirkungen
Pharmakodynamik und -kinetik

Zulassung
Wirkstoffe der gleichen ATC-Klasse
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Pharmakodynamik

Velaglucerase alfa ist eine rekombinate Form des natürlich vorkommenden menschlichen Enzym β-Glucocerebrosidase,  das als Katalysator für die Hydrolyse von Glucocerebrosiden zu Glukose und Ceramid im Lysosom fungiert. Durch einen Mangel an β-Glucocerebrosidase reichern sich Glucocerebroside vorwiegend in den Makrophagen an, was zur Entstehung von Schaumzellen oder „Gaucher-Zellen“ in Leber, Milz, Knochenmark, Skelett und Lunge führt. Durch die Enzymersatzteherapie mit Velaglucerase alfa wird die akkumulierte Menge an Glucocerebrosiden reduziert und die Pathophysiologie von Morbus Gaucher korrigiert. Velaglucerase alfa erhöht die Hämoglobinkonzentration und die Blutplättchenanzahl und reduziert das Leber- und Milzvolumen bei Morbus Gaucher Typ 1. 

Pharmakokinetik bei Kindern

Erwachsene: Tmax = 40–60 min. T1/2el = 5–12 min

Die Clearance von Velaglucerase alfa bei Kindern (4-17 Jahre) ist dieselbe wie bei Erwachsenen.

Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

  • Enzymersatztherapie bei Morbus Gaucher Typ 1
    • Intravenös 
      • On-label 

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Intravenös, zur Langzeit-Enzymersatztherapie (EET) bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1

Kinder und Jugendliche ≥ 4 Jahre

60 E./kg 1 x alle 2 Wochen

(SmPC Vpriv)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://www.ema.europa.eu abgerufen werden.

Präparate im Handel

Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung, 400 Einheiten je Durchstechflasche (entspricht nach Rekonstitution 100 Einheiten/mL) 

Anwendungshinweis:

Die Infusionslösung wird intravenös verabreicht.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Das Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung enthält Sucrose und Polysorbat 20.

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

Dosierungen

Enzymersatztherapie bei Morbus Gaucher Typ 1
  • Intravenös
    • ≥ 4 Jahre
      [1]
      • 60 E/kg/Dosis 1x alle 2 Wochen. Infusion über 60 Minuten.

      • Ausschließlich nach Verordnung durch fachärztliches Personal für pädiatrische Stoffwechselerkrankungen 

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: Dosisanpassung nicht erforderlich.

GFR <10 ml/min/1.73m2: Eine allgemeine Empfehlung zur Dosisanpassung kann nicht gegeben werden.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (≥ 10%): Kopfschmerz, Schwindelgefühl. Abdominalschmerzen/ Schmerzen im Oberbauch. Knochenschmerzen, Arthralgie, Rückenschmerzen. Reaktion in Zusammenhang mit einer Infusion, Asthenie/Ermüdung, Fieber/ Körpertemperatur erhöht

Häufig (1-10%): Überempfindlichkeitsreaktionen (einschließlich allergischer Dermatitis und anaphylaktische/ anaphylaktoide Reaktionen). Tachykardie. Atemnot. Hypertonie, Hypotonie, Rötung. Übelkeit. Ausschlag, Urtikaria, Pruritus. Brustkorbbeschwerden. Aktivierte partielle Thromboplastinzeit verlängert, Test auf neutralisierende Antikörper positiv

Gelegentlich (0,1-1%): Verschwommenes Sehen. Erbrechen

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Aminosäuren und Derivate

Carglumsäure

Carbaglu®, Ucedane®
A16AA05

Mercaptamin (oral)

Cystagon®, Procysbi®
A16AA04
Enzyme

Agalsidase alfa

Replagal®
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme®
A16AB04

Alglucosidase alfa

Myozyme®
A16AB07

Asfotase alfa

Strensiq®
A16AB13

Galsulfase

Naglazyme®
A16AB08

Idursulfase

Elaprase®
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme®
A16AB05
Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
A16AX09

Iberogast®

Iberogast®
A16AX

Nitisinon

Orfadin®, Syn: NTBC
A16AX04

Sapropterin

Kuvan®
A16AX07

Teduglutid

Revestive®
A16AX08

Trientin

Cuprior®, Cufence®, Cuivrin®
A16AX12

Referenzen

  1. Shire Pharmaceuticals Ireland Limited, SmPC VPRIV (EU/1/10/646/002,005,006) 26-08-10, www.cbg-meb.nl
  2. Takeda Pharmaceuticals International AG , SmPC Vpriv 400 E. Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung (EU/1/10/646/002,005,006), aufgerufen am 24.05.2023, https://www.ema.europa.eu/en

Änderungsverzeichnis

  • 13 Dezember 2023 14:31: Neue Monographie

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)


Überdosierung